财务数据和关键指标变化 - 第一季度Zokinvy净销售额为270万美元，去年同期为360万美元，2021年第一季度销售额包含了专业药房的初始库存 [31][34] - 2022年第一季度GAAP运营费用方面，销售成本约为10万美元，研发费用为1760万美元，销售、一般和行政费用为680万美元，第一季度净亏损为2260万美元，每股亏损0.64美元 [35] - 预计现金、现金等价物和投资约为1.535亿美元，预计到2024年第四季度为计划运营提供资金 [36] 各条业务线数据和关键指标变化 COVID - 19业务线 - TOGETHER研究达到主要终点，将COVID - 19相关住院或急诊就诊风险降低50%，在症状出现三天内接受治疗的患者中，住院或死亡风险降低60% [21][23] - 预计本季度提交Peginterferon Lambda的紧急使用授权（EUA）申请 [10] 肝炎三角洲（HDV）业务线 - 预计今年年底公布基于lonafarnib的两种方案的3期D - LIVR研究的顶线数据，该研究已招募407名患者 [27] - Peginterferon Lambda的3期LIMT - 2研究正在招募和给药患者，主要终点是持久病毒学应答 [28][29] Avexitide业务线 - 计划在今年年底将Avexitide推进到先天性高胰岛素血症的3期注册计划，已获得FDA对3期临床计划的认可 [16] Zokinvy业务线 - 在美国第一季度净销售额为270万美元，已将80%的确定美国患者转换为商业报销供应，获得100%的支付方报销覆盖 [31] - 预计本季度获得欧洲药品管理局（EMA）人用药品委员会（CHMP）的意见，正在为欧洲市场推出做准备，欧洲约有20名确定患者 [32] 各个市场数据和关键指标变化 - 美国市场，Zokinvy第一季度净销售270万美元，已转换80%确定患者为商业报销供应 [31] - 欧洲市场，预计本季度获得CHMP意见，约有20名确定患者，超半数患者已通过早期访问计划或临床试验接受Zokinvy治疗 [32] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司战略是通过与研究人员和机构有效合作，以资本和资源高效的方式推进针对服务不足患者的临床项目 [18] - 优先为COVID - 19提交Peginterferon Lambda的EUA申请，推进HDV平台的3期研究，开展Avexitide的3期先天性高胰岛素血症计划，扩大Zokinvy的商业覆盖范围 [7][16][20] - 行业方面，COVID - 19大流行仍在持续，对有效治疗方法的需求仍然存在，HDV影响全球超1200万人，医疗和经济负担巨大，市场机会估计超10亿美元 [12][14][15] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 管理层认为2022年将是公司的变革之年，在各个项目上取得了进展，有能力为患者带来胜利并为股东创造价值 [7][20] - 尽管COVID - 19大流行仍在持续，但Peginterferon Lambda有望成为有效的治疗方法，HDV平台的产品候选药物有机会创造重大长期价值 [12][14] 其他重要信息 - 公司最近宣布聘请了首席技术官和高级副总裁，加强领导团队 [38] - Avexitide已获得FDA突破性疗法指定和罕见儿科疾病指定，获批后有资格获得优先审查凭证 [17] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: EUA方面，FDA是否表明窗口仍开放，对完整TOGETHER数据有何要求，是否担心缺乏美国患者代表性 - 公司与FDA积极沟通，对互动结果满意，有信心本季度提交申请；FDA未对TOGETHER研究在单一国家进行表示担忧；研究除巴西站点外，还包括加拿大多伦多站点的数据，有北美患者 [41][42] 问题2: TOGETHER数据是需要发表还是只需完成分析即可提交给FDA - 计划完成二次分析后将全部内容提交给FDA，同时提交包含所有数据的手稿 [44] 问题3: EUA的审查时间和批准决策的潜在时间表，分析中包含哪些内容 - 无法确定FDA审查时间，已知最长间隔约为三个月；分析包括按变体和不同疫苗接种状态查看主要终点，以及病毒动力学分析，包括病毒载量下降、清除及其与临床结果的相关性 [46][48][49] 问题4: 关于Avexitide，现有资金是否能完成3期研究，研究的规模和范围如何 - 现有资金充足，可支持到2024年第四季度的计划运营，包括Avexitide的3期先天性高胰岛素血症计划；尚未披露研究设计和终点，但与FDA就高效计划达成一致，计划今年启动 [51][53] 问题5: Lambda项目除已提及的500万美元里程碑外，还有哪些潜在里程碑支付给BMS，SG&A是否会因EUA或Zokinvy在欧洲推进而大幅增加 - 有额外里程碑支付给BMS，但未具体说明，接近下一个里程碑时会提供更多细节；不认为需要增加SG&A来支持EUA，EUA可能会为向BARDA等机构供应产品奠定基础 [56][57] 问题6: Lambda的生产规划情况 - 开发Lambda用于HDV感染时已进行注册批次生产，基于TOGETHER数据，正在制定计划以满足未来全球需求，当前优先提交EUA申请并获得授权，后续会提供更多更新 [58] 问题7: Avexitide的3期设计是否支持Subpart H以获得全面批准，安全随访时长如何 - 与FDA就Avexitide的3期计划达成一致，但尚未公布具体研究设计和计划，未来会进行沟通 [60] 问题8: Avexitide的GLP - 1激动剂方法与声称作用于β细胞下游的竞争资产相比是否有差异 - Avexitide作为一流的GLP - 1受体拮抗剂，作用于胰岛素分泌失调的上游，能显著降低胰岛素分泌，预防低血糖；皮下注射给药方式适合儿科患者；是目前唯一获得突破性疗法指定的HI开发项目 [62][63][65] 问题9: 假设今年秋季获得EUA批准，供应美国以外市场需要多长时间 - 初始推出将有30万剂Lambda可用；未提供后续年份的具体供应数量，正在考虑扩大生产的机会，认为合作有助于扩大全球供应 [68][69] 问题10: Avexitide在PBH适应症方面的进展 - 认为Avexitide对先天性高胰岛素血症和PBH适应症都有高未满足医疗需求，计划先专注于先天性高胰岛素血症，未来会提供PBH方面的更新 [71][72] 问题11: 是否暗示PBH的3期将于2023年初启动 - 仅计划今年启动先天性高胰岛素血症的3期，重视Avexitide在两个适应症的应用，但认为应先从先天性高胰岛素血症开始，未来会提供PBH的推进指导 [73] 问题12: 自第一季度以来贸易渠道库存是否正常化 - 第一季度渠道库存处于8 - 10周的正常范围内，从第四季度末的99瓶降至第一季度末的79瓶，预计在80 - 100瓶范围内波动，目前正在正常化 [76][77]