业绩总结 - 全球HDV患者超过1200万，50%的患者在诊断时已出现肝硬化[4] - Lonafarnib在HDV项目中已对450名患者进行给药，且在ONC项目中已对2000名患者进行给药[11] - Peginterferon Lambda在HCV/HBV项目中已对3000名患者进行给药，且在HDV项目中已对50名患者进行给药[11] - D-LIVR Phase 3全球研究已完全招募407名患者，计划在2022年底前公布顶线数据[17] - Peginterferon Lambda在48周治疗中，77%的患者达到了主要终点，即HDV RNA减少超过2个对数[38] - 在48周随访中，23%的患者HDV RNA达到不可检测水平[38] 用户数据 - 70%的HDV患者在5-10年内会进展为肝硬化[5] - 预计美国HDV市场机会超过10亿美元，仅需3%的市场渗透率[43] - 在欧洲，200,000名HDV患者中，预计需要约3%的渗透率以实现10亿美元的销售[45] - 预计中国HDV患者超过100万，提供了巨大的市场机会[48] - 目前美国HBV处方的70%由约3,500名医生开具，显示出集中化的处方基础[46] 新产品和新技术研发 - Lonafarnib和Peginterferon Lambda均获得美国和欧盟的孤儿药资格，并获得FDA突破性疗法认证[11] - Eiger公司计划在2022年底前提交Lonafarnib和Peginterferon Lambda的监管申请[34] - Avexitide针对罕见疾病的FDA突破性疗法设计，预计2022年进入第三阶段临床试验[65] - FDA和EMA已同意进行单一的3期研究，针对术后低血糖症（PBH）[66] - 3期LIMT-2 Lambda研究正在招募中[75] 未来展望 - 计划与FDA讨论COVID-19的积极3期TOGETHER研究数据，并提交紧急使用授权（EUA）[75] - 2022年底将公布3期D-LIVR Lonafarnib的数据[75] 负面信息 - PBH可导致严重低血糖，表现为意识改变、失去意识、癫痫发作和昏迷[66] - Roux-en-Y胃旁路手术后约有5-10%的患者会出现PBH，垂直袖状胃切除术后约有2.5%的患者会出现此情况[66] 其他新策略和有价值的信息 - 在COVID-19的Phase 3研究中，Peginterferon Lambda显示出99.91%的优越性概率，显著降低住院或急诊就诊的风险[57] - 在COVID-19研究中，接种疫苗的患者中，住院风险降低50%[57] - 公司有五个获得突破性疗法指定的孤儿项目，包括HDV（Lonafarnib和Lambda）、先天性高胰岛素血症、术后低血糖症和Progeria[75]