财务数据和关键指标变化 - 2021年上半年营收26.6万美元，2020年同期为9.4万美元，均来自为安进提供的研发服务 [15] - 2021年上半年营收成本12.1万美元，2020年同期为7.3万美元，主要是为安进提供研发服务的薪资及相关费用 [15] - 2021年上半年总运营费用520万美元，其中研发费用240万美元，主要是EB613二期临床试验的人员和外部成本；一般及行政费用280万美元，主要包括薪资、股份支付、专业费用、董事及高级职员责任保险费用和法律费用 [16] - 2021年上半年净财务费用较2020年增加990万美元，主要是认股权证公允价值增加，因公司市场股价上涨 [17] - 截至2021年6月30日，公司现金及现金等价物为2690万美元；截至8月8日，约为2810万美元 [18] - 基于当前运营计划，预计2021年运营亏损约1300万美元，现金状况足以支持运营至2022年第四季度 [18] 各条业务线数据和关键指标变化 - EB613是治疗骨质疏松的口服甲状旁腺激素产品，二期临床试验是针对161名绝经后女性骨质疏松或低骨密度患者的六个月双盲剂量范围安慰剂对照研究，达到了六个月后腰椎骨密度变化这一重要终点，2.5毫克剂量组的腰椎、全髋和股骨颈骨密度显著增加，腰椎骨密度较安慰剂组增加3.78%，P值小于0.008；主要疗效终点三个月时P1NP显著增加也达成，且安全性良好，无药物相关严重不良事件 [11] - EB613的PTH剂量与腰椎骨密度增加有显著剂量反应，P值小于0.0001；与第一个月P1NP增加也有显著剂量反应，P值小于0.001 [12] 各个市场数据和关键指标变化 - 全球约2亿人受骨质疏松影响，美国有5400万人患有骨质疏松或低骨量，50岁以上女性每两人中有一人、男性每四人中有一人会因骨质疏松骨折 [9] - 目前骨质疏松治疗市场每年规模约40亿美元，但只有三种有效的骨生成治疗药物，且均为注射剂，美国每年费用在2万 - 3万美元，仅5%的患者接受治疗 [9] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司致力于保护其平台的知识产权，第二季度欧洲专利局授予一项基础专利 [7] - 计划与FDA进行二期结束会议，若获同意，将按505(b)(2)途径开展一项为期一年的关键三期研究，比较口服EB613与福泰注射剂对患者脊柱骨密度的影响，评估EB613对脊柱骨密度的影响是否在福泰的25%以内或更大 [12] - 继续支持与安进的临床前合作，并按其项目和目标推进 [13] - 业务发展方面，通过自有产品或与合作伙伴合作，利用平台技术创造价值，已与三家公司签署材料转让协议，展示口服递送各种专有目标分子的可行性 [13] - 运营上，谨慎监控费用，通过ATM计划筹集资金，当前现金足以支持到2022年第四季度的运营 [14] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司认为EB613在骨质疏松市场有巨大机会，安全有效的口服骨生成药物可能显著扩大治疗市场，预计有10%的市场渗透率，以当前注射剂价格25%的成本，有超过200亿美元的潜在市场份额 [10] - 公司对EB613二期临床结果感到兴奋，认为骨质疏松市场机会巨大，多数可从合成代谢治疗中受益的患者未得到治疗，二期结果证明了平台口服递送PTH的剂量反应和显著临床改善，加强了资产负债表，签署的材料转让协议将支持业务发展讨论并通过战略合作创造未来价值 [20] 其他重要信息 - 公司二期临床研究EB613的三个月生物标志物结果摘要被2021年美国骨与矿物研究协会会议接受展示 [7] - EB612治疗甲状旁腺功能减退症的二期a研究数据近期发表在《骨与矿物质研究杂志》上 [8] 问答环节所有提问和回答 问题1: 计划中的三期试验，12个月时达到25%非劣效性水平所需的骨密度增加非劣效性标准是多少？10%市场渗透率的估计是如何得出的，有何信心实现该目标？ - 公司正在评估如何将二期结果纳入主要终点和非劣效性统计假设，有明确更新计划后会向市场公布 [23] - 多数福泰研究显示12个月时脊柱骨密度增加6% - 8%，为达到±25%的非劣效性，EB613需达到约5% - 10%，但具体取决于统计情况 [24] - 10%市场渗透率基于市场调查，目前注射用合成代谢药物市场渗透率低，有大量符合条件的患者未使用注射剂 [26] - 调查显示，总体治疗患者中使用注射药物的不到5%，骨质疏松是一种无症状疾病，患者和医生对注射治疗有抵触情绪，口服药物的引入通常会带来很大增长，且支付方也会对口服合成代谢药物感兴趣，因为可降低骨质疏松导致的骨折成本 [27][28] 问题2: FDA会议的时间安排，何时能得到反馈？与三家公司进行专有技术转让的时间预期如何？ - 公司请求与FDA进行二期结束会议，预计在今年下半年举行，确认日期后会更新市场，会议将提供完整二期结果和拟议的三期方案，关键是获得FDA对三期设计和EB613治疗骨质疏松批准要求的全面同意 [31] - 与其他公司的材料转让协议评估正在进行中，涉及动物研究以证明平台有效性，预计年底前能宣布潜在合作的更新情况 [32] 问题3: 在等待FDA会议期间，是否也在与其他公司讨论EB613的合资可能性？ - 公司正在与多家公司进行讨论，包括中国、欧洲和全球有兴趣的公司，进展顺利，最终的骨密度数据有助于证明平台有效性，有合作进展会向市场公布 [33]