业绩总结 - 截至2021年12月31日，公司拥有1.507亿美元的现金（包括2000万美元的债务）[5] - 公司在2021年12月31日的资本状况强劲，现金总额为1.507亿美元，其中包括2000万美元的债务[60] 用户数据 - NASH的病例预计将从1650万增长到2700万，成为肝脏移植的主要原因[12] - 在NASH人群中，超高甘油三酯血症的患病率为83%，肥胖率为82%[12] 新产品和新技术研发 - Pegozafermin在肝脏和心代谢疾病方面具有成为领先药物的潜力，显示出显著的疗效和良好的安全性[5] - Pegozafermin在Phase 2 ENTRIGUE试验中预计将在2022年上半年发布顶线数据，针对高甘油三酯血症（SHTG）[5] - NASH相关的Phase 2b ENLIVEN试验预计将在2023年上半年发布顶线数据[5] - Pegozafermin在Cohort 4中实现了86%的患者达到≥30%的肝脂肪相对减少，71%的患者达到≥50%的肝脂肪相对减少[18] - 在Cohort 7中，100%的患者实现了≥30%的肝脂肪相对减少，78%的患者实现了≥50%的肝脂肪相对减少[18] - Pegozafermin在NAFLD活动评分（NAS）中实现≥2分改善的患者比例为74%[22] - 63%的患者在NAS中实现≥2分改善且无纤维化恶化[22] - Pegozafermin在NASH分辨率方面的改善率为32%[25] - Pegozafermin在非侵入性测试（NITs）中，肝脏硬度（VCTE）平均变化为-4.6 kPa，FAST评分变化为-0.47[27][28] - Pegozafermin在HbA1c方面的绝对变化为-0.9%（基线HbA1c ≥ 6.5%的患者）[31] - Pegozafermin在体重方面的变化为-3.9%[33] - Pegozafermin在甘油三酯（TG）方面的平均百分比变化为-26%至-40%[51][56] - Pegozafermin在LDL-C方面的平均百分比变化为-13%[56] - Pegozafermin在肝脏脂肪减少方面的平均百分比变化为-64%[56] 未来展望 - Pegozafermin在SHTG和NASH领域具有潜在的领先地位，预计在2022年上半年发布Phase 2 ENTRIGUE试验的顶线数据[60] - Phase 2b ENLIVEN NASH试验的顶线结果预计将在2023年上半年发布[59] - 公司在NASH/SHTG领域完成或正在进行5项临床研究[59] 安全性和耐受性 - Pegozafermin在安全性和耐受性方面表现良好，只有1例因治疗相关的不良事件而中断治疗[41] - Pegozafermin的安全性和耐受性良好，治疗相关不良事件发生率低[60] 其他新策略和有价值的信息 - 公司在过去三年中取得了显著成就，管理团队经验丰富[60] - 公司已完成关键的临床前研究，包括长期毒性研究[59] - Pegozafermin的独特性在于其强效、良好的安全性和耐受性，可能成为最佳剂量的药物[60]