业绩总结 - 公司在2021年末拥有现金及现金等价物2.65亿美元，且无债务[69] - 预计公司现有现金资源足以支持其计划的增长和运营至2024年[70] 用户数据 - DMD患者在美国的数量约为12,000-15,000人，而BMD患者约为4,000-5,000人，显示出对新疗法的迫切需求[10] - BMD参与者的平均年龄为33.8岁，10米走跑的中位时间为8.3秒，明显高于正常值的4秒[23] 新产品和新技术研发 - EDG-5506的目标是成为肌肉萎缩症的基础疗法，针对肌肉损伤的病理特征设计，旨在阻止使用驱动的肌肉破坏[7] - EDG-5506在临床前模型中显示出高于药理活性水平的肌肉和血浆浓度，支持其作为潜在的疾病修饰疗法[19] - EDG-5506的开发旨在解决肌肉萎缩症进展的根本驱动因素，具有独特的作用机制[19] - 目前尚无针对DMD或BMD根本原因的批准疾病修饰疗法，显示出市场的巨大机会[12] 临床试验和结果 - EDG-5506的临床试验设计包括多个剂量组，目标是为第二阶段和概念验证研究选择剂量和配方[20] - EDG-5506的临床试验包括对66名BMD患者的随机双盲安慰剂对照研究，持续时间为1年[56] - EDG-5506在20 mg剂量下，BMD受试者的肌肉浓度达到5,155 ng/g，超出目标人类肌肉暴露范围1,000-4,100 ng/g[25] - 在EDG-5506治疗后，肌酸激酶（CK）水平下降了66%，接近正常范围[26] - EDG-5506治疗后，肌酸激酶的平均活动水平为500 U/L，显著低于基线水平[27] - EDG-5506治疗后，肌红蛋白和天冬氨酸转氨酶（AST）也有所下降，后者在所有受试者中降至正常范围内[27] - EDG-5506在BMD受试者中表现出良好的耐受性，所有受试者均报告了不良事件（TEAE），包括100%的头晕和疲劳[24] - EDG-5506的安全性良好，所有不良事件均为轻度（1级），且随着暴露时间的增加而逐渐减轻[24] 未来展望 - 公司计划在2022年上半年启动BMD的第二阶段研究[68]