业绩总结 - EDG-5506在BMD患者的14天每日给药中，主要终点为安全性和耐受性，剂量为20 mg[23] - EDG-5506已获得BMD的快速通道认证，Phase 1a和Phase 1b研究均已完成[8] - EDG-5506治疗组的肌酸激酶（CK）水平显著下降66%，从正常上限的5倍降至1.6倍[39] - EDG-5506治疗组的肌红蛋白水平下降70%，接近正常范围[40] - 所有受试者的天冬氨酸转氨酶（AST）水平在EDG-5506治疗后均降至正常范围[42] - EDG-5506在肌肉组织中的浓度达到6140 ng/g，超过了提供临床益处的预期水平[30] - EDG-5506治疗后，CK和快速骨骼肌肌钙蛋白I（TNNI2）水平降低至健康对照组的水平[47] - EDG-5506治疗后，BMD患者的生物标志物显示出广泛的正常化趋势，而不仅仅是部分生物标志物的变化[48] - EDG-5506在治疗期间未观察到严重不良事件，所有不良事件均为轻度且短暂[27] 用户数据 - BMD参与者的年龄中位数为33.8岁，10米走跑时间为8.3秒，起身时间为20秒，血清肌酐平均值为0.58 mg/dL，肌酸激酶平均值为1,347 U/L[25] - BMD患者在基线功能测试中显示出显著的功能损失，四头肌力量和握力均低于健康志愿者[26] 未来展望 - 预计在2022年上半年发布BMD开放标签研究数据的中期结果[54] - 预计在2022年下半年启动DMD第二阶段剂量范围研究[54] - 公司预计在BMD和DMD的研究中取得重要的价值驱动里程碑[54] 新产品和新技术研发 - EDG-5506的独特作用机制旨在通过阻止肌肉损伤来改善DMD/BMD患者的肌肉功能[9] - EDG-5506在多种DMD临床表现中显示出显著改善，涵盖了不同的疾病模型[14] - EDG-5506的生物标志物指纹与DMD的共识签名高度重叠，表明其在DMD中也可能降低生物标志物[52] 负面信息 - BMD是一种严重的遗传性神经肌肉疾病，目前在美国和欧洲没有批准的治疗方案[19] 其他新策略 - 公司计划通过内部研究平台和外部业务发展来增强其产品组合[6] - 公司拥有2.9亿美元的现金及现金等价物，且无债务[55] - 截至2021年9月30日，公司普通股流通股数为4930万股[56]