业绩总结 - 4D-310在非人灵长类动物中显示出剂量依赖性的稳定AGA活性，最高达到基线水平的70倍[6] - 参与者中，Serum AGA活性在基线时为0.42 nmol/hr/mL，正常范围为4.44-27.42 nmol/hr/mL[9][11] - 4D-310在心脏和肾脏的AGA表达显著高于对照组[4] - 4D-310基因疗法在所有三名患者中，血清AGA酶活性均显著高于正常范围，平均AGA酶活性为正常范围的10到14倍[32] 用户数据 - 患者1和患者3在停止ERT后，Serum AGA活性分别达到正常水平的14.1倍和10.0倍[10] - 患者2的抗AGA抗体滴度为1:99,900，属于高滴度[12][13] - 患者2的肌酐值在第8天和第15天分别为4.37 mg/dL和3.54 mg/dL，显示出轻微的肾功能不全[25] - 患者2的NT-ProBNP值在监测中显示轻微升高，属于正常范围内的轻度升高[31] 新产品和新技术研发 - 4D-310的主要终点为不良事件的发生率和严重程度[8] - 研究设计为开放标签的1/2期试验，计划招募最多42名成年男性患者[7] - 4D-310显示出可管理的安全性特征，未出现剂量限制性毒性[32] 市场扩张 - 4D-310的临床试验在美国和亚太地区持续招募中[32] 负面信息 - 患者2的C4补体水平为11 mg/dL，低于正常范围（15-53 mg/dL）[25] - 患者2的ALT和AST在监测中均未显示显著毒性，且在第12周后恢复正常[26][27] 其他新策略和有价值的信息 - 心脏终点的初步临床数据表明对心脏功能和生活质量有积极影响[32] - KCCQ评分显示患者1在治疗后变化不大，维持在121-123之间[21] - 患者1的心脏MRI结果显示，基线时的Native T1为949.8 ms，26周后为979.8 ms[18] - 血清lyso-Gb3底物显著下降，特别是在入组前lyso-Gb3水平升高的患者中[32] - 所有患者的心脏安全性研究未显示出毒性，心电图、超声心动图和cMRI均在正常范围内[32]