产品与市场 - PEDMARK®获得FDA批准，旨在降低与顺铂相关的耳毒性风险，适用于1个月及以上的局部非转移性实体肿瘤儿童患者[4] - PEDMARK®的注册试验显示，使用PEDMARK®的患者相比单独使用顺铂，听力损失的相对风险降低了42%[5] - 美国市场每年约有5,016例儿童固体肿瘤病例，其中约70%为局部非转移性病例[10] - 欧洲市场每年约有5,925例儿童固体肿瘤病例，其中约70%为局部非转移性病例[10] - PEDMARK®在美国市场享有7年的市场独占权，并获得孤儿药资格[3] - 目标是覆盖约500个儿科医院中心，其中80%的顺铂使用由关键中心驱动[26] - PEDMARK®被确立为在儿童局部非转移性实体瘤中使用顺铂治疗时的必要辅助药物[23] 用户数据与市场覆盖 - 60%至90%的儿童在接受顺铂治疗后会发展为不可逆的耳毒性[17] - 85%以上的局部非转移性疾病儿童的5年生存率为85%或更高，耳毒性的长期影响需引起重视[16] - 57%的儿童在治疗前、治疗中和治疗后未进行全面的听力监测[16] - 48%的儿科肿瘤患者由商业保险覆盖，50%由医疗补助覆盖[28] 财务与运营 - 2021年现金消耗为1420万美元，当前现金及现金等价物为2980万美元[31] - 2022年9月30日的债务为2500万美元[31] 临床试验与安全性 - 临床试验中，超敏反应发生率为8%至13%[35] - 超钠血症在临床试验中发生率为12%至26%[37] - 低钾血症在临床试验中发生率为15%至27%[37] - PEDMARK®的主要不良反应包括呕吐、恶心、血红蛋白减少和超钠血症[39] 其他策略 - Fennec HEARS为需要财务和产品获取支持的患者提供单一来源的项目[29]