临床研究与产品开发 - Galectin Therapeutics正在进行一项适应性设计的2b/3期临床试验，研究belapectin在NASH肝硬化患者中预防食管静脉曲张的效果[13] - 在一项2期临床研究中，belapectin在无静脉曲张的患者中，2 mg/kg LBM剂量的治疗组在54周时，HVPG（肝静脉压梯度）平均降低了0.8 mmHg，p值为0.01，显示出统计学显著性[36] - 在belapectin 2 mg/kg LBM组中，0%的患者发展出新静脉曲张，而安慰剂组中有18%的患者出现新静脉曲张，p值为0.02[38] - Galectin Therapeutics的belapectin在2期研究中被证明是安全且耐受良好，最大剂量为8 mg/kg LBM[40] - 预计NAVIGATE研究将包括105名NASH肝硬化患者，主要终点为新静脉曲张的发展[43] - 招募目标为在5大洲的130多个地点随机招募315名患者，预计在2024年中期进行阶段2b的中期分析[16] - Belapectin在转移性黑色素瘤患者中观察到50%的客观反应率（7/14），在头颈部鳞状细胞癌患者中观察到33%的客观反应率（2/6）[48] - Belapectin在NASH肝硬化患者中显示出安全性良好，改善门静脉压力，并减少静脉曲张的发展[51] - 两次数据安全监测委员会（DSMB）会议未提出安全性问题，计划按计划进行[51] - Belapectin与抗PD-1药物（Keytruda®）联合使用，显示出良好的耐受性且未出现剂量限制性毒性[48] - 预计2024年中期将进行阶段2b的中期分析数据分析[51] - Galectin Therapeutics在行业中具有竞争优势，NASH-CX是首个在没有食管静脉曲张患者中获得积极阶段2临床数据的项目[51] 市场背景与未来展望 - 目前美国约有1亿人患有脂肪肝，其中500万人将进展为NASH肝硬化[8] - NASH肝硬化的唯一治愈性治疗是肝脏移植，约30%的患者在等待过程中会因肝脏供体不足而去世[9] - Galectin Therapeutics专注于肝硬化阶段的治疗，填补了现有治疗的空白[39] - Galectin Therapeutics的未来成功将取决于其管理成本和融资持续运营的能力[5] 新技术与组合治疗 - 组合治疗显著提高了效应记忆T细胞的激活，并减少了反应者与非反应者之间的M-MDSCs[49] - FDA已批准进行头颈癌的IND申请[53]