业绩总结 - Galectin的主要药物GR-MD-02（belapectin）计划于2019年秋季进入NASH肝硬化的第三阶段临床试验[6] - NASH市场机会预计到2025年将达到350亿至400亿美元[6] - GR-MD-02在第二阶段临床试验和动物试验中显示出有效的生物活性[6] - NASH-CX试验是首个随机临床试验，显示出在无静脉曲张的补偿性NASH肝硬化患者中具有统计学显著的积极疗效[6] - 第一位患者的首次就诊目标为2019年秋季，顶线数据预计在2022年第四季度发布[9] 用户数据 - 目前没有针对NASH肝硬化的治疗，临床进展严重时唯一可用的治疗是肝脏移植[24] - NASH肝硬化患者在没有静脉曲张的情况下面临严重并发症的高风险，且有很高的未满足需求[26] - NASH肝硬化的1年死亡率在不同阶段为1%至60-100%不等[19] - 2018年估计，约有230,000名NASH患者伴有肝硬化且无静脉曲张，属于可治疗人群[81] - NASH患者中，预计到2032年美国NASH患病率将从当前的5%增长至约8%[81] 新产品和新技术研发 - GR-MD-02 2 mg/kg组在54周时，HVPG从基线到54周的统计显著降低为0.8 mmHg至-1.08 mmHg，p值为0.01[30] - 在GR-MD-02 2 mg/kg组中，43%的无静脉曲张患者显示HVPG基线≥2 mmHg且≥20%的减少，而安慰剂组仅为13%[32] - 在2 mg/kg治疗组中，患者的肝细胞死亡在肝活检中显示出统计显著改善，变化为-0.2[34] - 治疗组中新静脉曲张的发生显著少于安慰剂组，2 mg/kg治疗组没有患者发展出新静脉曲张，p值为0.02[38] - GR-MD-02在两个临床相关终点上显示出疗效，且目前没有现有疗法可用[41] 市场扩张和并购 - GR-MD-02的开发计划已推进至第三阶段，预计首位患者将在2019年秋季入组[56] - NASH患者中，GR-MD-02的治疗窗口被认为在较低和较高剂量范围内[83] - 计划在2019年扩展4 mg/kg GR-MD-02与pembrolizumab的联合治疗，扩展队列将包括15名患者[72] 负面信息 - GR-MD-02在肝病患者中未显示出在更高剂量下的生物效应增强，4 mg/kg剂量未出现剂量限制或严重不良事件[72] - GR-MD-02被认为安全且耐受良好，治疗组与安慰剂组在不良事件发生率上没有显著差异[43] 其他新策略和有价值的信息 - GR-MD-02在联合癌症免疫疗法中表现出安全性和良好的耐受性，且与单独使用aPD-1相比，客观反应率（ORR）更为有利[71] - 在21名患者中，基线PD-1+效应CD8 T细胞的表达增加与治疗反应相关[71] - GR-MD-02在NASH小鼠模型中显示出抗炎活性，AUC值与治疗效果相关[87] - 预计NASH的患病率在美国以每年约3.3%的速度增长，欧盟为2.6%[81] - 在54周的研究中，GR8组的HVPG变化显著优于安慰剂组，p值为0.03[86]