业绩总结 - 2023年第四季度现金及现金等价物为239,566千美元，较2022年第四季度的382,436千美元减少142,870千美元[77] - 2023年第四季度的许可收入为1,698千美元，较2022年同期的6,194千美元减少4,496千美元[78] - 2023年第四季度的研发费用为130,481千美元，较2022年同期的117,354千美元增加13,127千美元[78] - 2023年第四季度的总运营费用为179,701千美元，较2022年同期的143,408千美元增加36,293千美元[78] - 2023年第四季度的净亏损为208,383千美元，较2022年同期的148,839千美元增加59,544千美元[76] 用户数据 - Obe-cel在复发/难治性成人急性淋巴细胞白血病（r/r ALL）中的FELIX 1b/2期研究显示，所有队列中事件无复发生存期延长且总体免疫毒性低[10] - 在FELIX研究中，接受obe-cel治疗的患者中，74%达到完全缓解或完全缓解不完全恢复（CR/CRi），95%的评估反应者为MRD阴性[30] - Obe-cel在B细胞介导的自身免疫疾病中的1期CARLYSLE研究已于2024年第一季度开始入组[19] - Obe-cel在B-ALL患者中的总体反应率(ORR)为80.6%（95% CI: 64.0–91.8），所有持续缓解的患者在最后评估时均为MRD阴性[55] - Obe-cel在12个月和24个月的持续性分别为60.6%（95% CI: 38.9–76.8）和55.1%（95% CI: 33.1–72.6）[55] 未来展望 - Obe-cel的生物制剂许可申请（BLA）已被美国食品药品监督管理局（FDA）接受，目标行动日期为2024年11月16日[13] - Obe-cel的EMA申请已提交，预计在2024年下半年向MHRA提交市场授权申请[81] 新产品和新技术研发 - AUTO8在多发性骨髓瘤中的1期MCARTY研究显示，所有患者均耐受良好并观察到反应[21] - Obe-cel的制造设施在2024年2月完成首次检查，获得了制造进口授权（MIA）和GMP证书[12] 市场扩张和并购 - 与BioNTech的战略合作包括2亿美元的股权投资和5000万美元的现金预付款，未来可能获得高达5.82亿美元的额外选择权和里程碑付款[8] - 2024年2月完成的注册直接股权融资总收入为3.5亿美元[8] - 2024年2月完成的融资活动总收入为6亿美元[6] 其他新策略和有价值的信息 - 公司在商业能力和基础设施准备方面进展顺利，重点在于临床中心的入驻和医学事务[15]