财务数据和关键指标变化 - 2023年第二季度Jyseleca销售疲软，销售额为2800万欧元，2023年上半年为5400万欧元 [27] - 2023年第二季度末现金及现金等价物达39亿欧元，2023年上半年运营现金消耗达2.24亿欧元，确认全年现金消耗范围在3.8亿 - 4.2亿欧元 [28] - 2023年上半年净利润为2800万欧元，部分得益于filgotinib更高的收入确认 [29] - 2023年前六个月与吉利德合作协议的合作收入达1.55亿欧元，高于去年同期的1.15亿欧元，主要因filgotinib开发总成本估计剩余成本减少 [56] - 总运营费用较上年减少5000万欧元，降幅13%，主要因Q2研发费用降低、分包成本减少及销售和营销费用降低，且2023年上半年利息收入增加 [57] - 因2023年上半年销售增长放缓，将2023年净销售指引下调至1 - 1.2亿欧元 [54] 各条业务线数据和关键指标变化 Jyseleca业务 - 2023年上半年销售额为5400万欧元，收到销售里程碑100万欧元和特许权使用费300万欧元 [30] - 面临JAK类药物放缓、UC竞争加剧、克罗恩病适应症未达预期等逆风因素 [27] 研发业务 - 免疫学方面，克罗恩病3期试验未达预期；提名了临床前候选药物，小分子团队确定了五个以上靶点 [25] - 肿瘤学方面，CD19 CAR - T试验有进展，计划2024年上半年为CD19提交IND申请，BCMA候选药物5301的CTA已获批，计划今年启动试验 [32] 各个市场数据和关键指标变化 文档未提及相关内容 公司战略和发展方向和行业竞争 - 研发管线重新聚焦于免疫学和肿瘤学两个治疗领域 [13] - 收购CellPoint后转向细胞治疗，采用即时护理解决方案，目标是增加可治疗患者群体 [14] - 结合内部和外部创新，采用一流靶点方法开发满足高未满足医疗需求的产品 [24] - 评估Jyseleca的各种战略选择，预计未来几个月得出评估结果 [62] - BD是创造股东价值的关键，有明确的并购路线图，将部署资金扩大和加强投资组合 [31] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司适应市场动态变化，承担起为公司创造长期价值的责任 [62] - 希望在更大患者群体中确认CAR - T疗法的安全性和有效性数据，并展示更多持久性数据，以验证即时护理方法 [58] - 致力于执行肿瘤学计划，推进CAR - T项目，扩大Cocoon平台的影响力 [60] 其他重要信息 - 2023年7月1日Thad Huston加入Galapagos担任CFO和COO，他在金融、商业、BD和运营等领域有丰富经验 [6] - 网络直播可通过Galapagos网站主页访问，当天晚些时候可下载和重播 [11] 总结问答环节所有的提问和回答 问题: IND申请相关问题 - 提问：关于明年上半年CAR - T细胞的IND申请，与FDA的沟通情况、申请要求、最新策略、重点区域以及临床站点准备情况 [38] - 回答：在IND前会议上与FDA就开展临床试验的各方面进行了良好沟通，在美国建立首个经过验证的中心是关键步骤，这决定了明年上半年提交IND的时间 [38] 问题: Jyseleca战略评估期间的变化及小分子发现计划 - 提问：Jyseleca战略评估期间，产品商业推广、研发和运营方面是否有变化，小分子发现计划是针对实体瘤还是血液肿瘤 [65] - 回答：会对Jyseleca进行深入分析，评估如何最大化资产价值，后续会提供更多细节；在肿瘤学方面，同时开展实体瘤和血液肿瘤研究，后续会议会提供更多目标和领域的详细信息 [91][92] 问题: BCMA CAR - T项目制造流程的可移植性 - 提问：从CD19项目优化制造流程后，应用到新抗原导向的BCMA或其他CAR - T项目时，流程的可移植性及是否有重大变化 [67] - 回答：可以利用整个系统，对BCMA在志愿者血液样本上的验证已完成，即将在患者血液上启动研究，流程具有可移植性且评估良好 [67] 问题: Jyseleca战略评估的最终决策时间 - 提问：Jyseleca战略评估何时能给出最终决策 [70] - 回答：评估工作正在进行，预计未来几个月得出结果并提供更新 [70] 问题: Jyseleca峰值销售目标及CAR - T上市时间 - 提问：Jyseleca峰值细胞目标4亿欧元是否会进一步下调，能否按之前所说在2026 - 2027年将CAR - T推向市场 [73][75] - 回答：鉴于销售趋势，4亿欧元的高销售目标可能不太可能，会对销售潜力进行全面评估并修订模型和预测；CAR - T上市时间取决于所选适应症，若在关键研究中观察到与1/2期研究相同的效果，仍有可能在该时间框架内上市 [75][76] 问题: 新CFO对公司的印象和战略想法 - 提问：新CFO Thad Huston对Galapagos的第一印象以及整体战略想法，更倾向于细胞商业化、内部研发还是并购 [79] - 回答：Thad Huston非常兴奋和荣幸加入团队，认为与Paul合作过转型项目，公司有机会以创新方式为患者带来救命疗法，他的CAR - T和肿瘤学经验有助于业务发展和资源分配 [79][97] 问题: CD19用于自身免疫性疾病（狼疮）的研究时间线和价值主张 - 提问：CD19用于狼疮的研究时间线、何时能看到数据，以及即时护理在狼疮这类进展缓慢疾病中的价值主张 [80] - 回答：已在欧洲提交临床试验申请，希望今年晚些时候开始研究，预计年底前开始大量招募患者；血液科医生进行应用，与即时护理激励措施相契合，现有即时护理中心的人员希望参与 [99][100] 问题: 现金平衡和业务发展方向 - 提问：如何平衡现金消耗和业务发展，未来是否会在业务发展方面采取更有意义的行动，能否降低现金消耗 [82] - 回答：BD团队正在评估非CAR - T领域的多种选择，对引入产品有较高标准；过去一年已采取行动降低现金消耗，未来将继续有效管理资源，同时受益于利率上升带来的利息收入，合理进行投资组合决策和资源分配 [83][84] 问题: IND申请延迟原因及不同CD19 CAR的差异 - 提问：IND申请延迟至2024年上半年的原因，以及用于自身免疫性疾病和肿瘤学的不同CD19 CAR的差异 [85] - 回答：FDA要求在美国有经过验证的站点才能提交IND，技术转移和验证需要时间，预计到年底完成；目前不清楚哪种CD19 CAR效果最佳，需要通过实验证明 [105][116] 问题: Jyseleca战略选择和CD19 CAR - T亚组分析 - 提问：Jyseleca正在考虑的战略选择，以及CD19 CAR - T的亚组分析情况 [86] - 回答：会对Jyseleca进行深入市场分析，以最大化资产价值；在NHL的几个亚组中，为达到与竞争对手相当的完全缓解率和满足监管提交要求，仍需招募一些患者，预计未来几周至两个月内完成，年底前提供更新 [87][91] 问题: 非霍奇金淋巴瘤剂量扩展结果及后续计划 - 提问：非霍奇金淋巴瘤已进入剂量扩展阶段，年底能否得到结果并为2024年2期研究做准备 [118] - 回答：非霍奇金淋巴瘤分为不同亚组，其中两个亚组正在进行扩展，将在今年晚些时候公布所有数据，并根据最高未满足医疗需求和最紧迫临床益处确定首个推进的适应症，大B细胞亚组仍需招募额外患者 [119] 问题: ATALANTA - 1试验规模及患者招募情况，BCMA CAR - T的IND申请时间 - 提问：ATALANTA - 1试验计划规模是否会扩大，已招募多少患者，计划招募多少额外患者；是否计划为BCMA CAR - T提交IND申请及预计时间 [121] - 回答：试验总规模约45名患者，具体取决于各亚组患者数量，招募将持续到研究结束；会为BCMA CAR - T提交IND申请，目前在欧洲的剂量探索研究已完成，还需几个月时间 [122][123] 问题: 美国IND试验与欧洲试验的关系 - 提问：美国的IND试验是否是欧洲2期试验的扩展，还是会基于欧洲数据集开展后续试验 [123] - 回答：希望利用欧洲生成的数据在美国和欧洲同时开展关键研究，并行提交IND申请并向欧洲当局申请开展临床试验 [123]