业绩总结 - Darovasertib与Crizotinib联合治疗的任何线MUM患者的总体反应率（ORR）为31%[34] - 在任何线MUM患者中，肿瘤缩小率为89%[34] - 第一线MUM患者的中位无进展生存期（mPFS）超过5个月[36] - 任何线MUM患者的中位反应持续时间（mDOR）为7.8个月[36] - Darovasertib在第一线转移性葡萄膜黑色素瘤（MUM）患者中显示出50%的客观缓解率（ORR），并且75%的疾病控制率（DCR）[129] - 在任何线转移性葡萄膜黑色素瘤（n=35）中，ORR为31%，DCR为83%[129] - Darovasertib + Crizotinib组合在第一线MUM患者中，随访中位数为6.5个月，4例完全缓解（cPR）患者持续响应[151] 用户数据 - 预计UM和MUM患者年发病率超过13,000例[22] - 每年在美国和欧洲，Uveal Melanoma的发病率约为8,000至9,000例[155] - 目前，针对MTAP缺失的肿瘤组织，IDE397的可治疗患者群体估计在美国、EU5和日本约为75,000例[163] 新产品和新技术研发 - IDEAYA的Darovasertib在UM和MUM中获得孤儿药资格，并在MUM中获得快速通道资格[39] - IDE397在NSCLC MTAP-/-模型中观察到的完全反应（CR）在研究第40天左右，持续到第60天，剂量为3 mg/kg QD，相当于典型前临床剂量的1/10[51] - IDE161在HRD肿瘤模型中表现出良好的耐受性，100 mg/kg QD的剂量下，观察到肿瘤体积的显著回归[60] - IDE397的临床开发计划包括NSCLC、食管、胃和膀胱等多种肿瘤的单药扩展[71] - IDE161的临床开发策略包括与化疗的联合使用，扩展机会超出HRD肿瘤[64] - Pol Theta抑制剂在生化测定中的IC50小于10 nM，显示出良好的药物特性，支持口服给药[94] - Werner Helicase抑制剂在MSI高癌细胞中表现出合成致死性，具有纳摩尔级的效力[90] 市场扩张和并购 - 公司与GSK的战略合作涵盖所有成本，预计里程碑金额约为10亿美元，且美国利润分成为50/50[91] - 公司与Amgen和Pfizer的合作协议中，潜在里程碑金额合计约为20亿美元[103] 未来展望 - 预计截至2026年将拥有约3.73亿美元的现金，以支持运营[91] - 预计在2023年中期将发布Darovasertib + Crizotinib的临床更新，包括第一线MUM的ORR和无进展生存期（PFS）数据[133] - 公司在2023年将启动Pol Theta Helicase的IND提交[103] - 公司在2023年将推进Werner Helicase的开发候选项目[98] 负面信息 - 目前，针对UM的治疗方法主要依赖肿瘤大小和位置，大约20%的大肿瘤需要进行眼球摘除，80%的小/中型肿瘤则采用放疗[155]