财务数据和关键指标变化 - 2023年第二季度净亏损580万美元，合每股1.11美元，而2022年同期净亏损460万美元，合每股1.10美元 [35] - 2023年第二季度研发费用为450万美元，2022年同期为300万美元，增长主要归因于公司正在进行的201期帕金森病临床试验成本和用于慢性粒细胞白血病（CML）的IkT - 001Pro项目 [35] - 2023年第二季度销售、一般和行政费用为180万美元，2022年同期为170万美元，增长是由正常销售、一般和行政费用的净增加推动 [10] - 截至2023年6月30日，公司拥有约2090万美元的现金及现金等价物，预计现有现金及现金等价物足以支持运营至2024年第四季度 [10] 各条业务线数据和关键指标变化 帕金森病治疗业务 - 用于治疗帕金森病的201期试验正在22个（计划最多35个）地点筛选和招募患者，首个患者已进入12周给药方案 [20] 慢性粒细胞白血病治疗业务 - 6月完成了评估IkT - 001Pro与400毫克甲磺酸伊马替尼商业制剂生物等效性的501试验的关键阶段，公司正考虑评估IkT - 001Pro与600毫克高剂量甲磺酸伊马替尼的生物等效剂量，以进一步探索其潜在安全益处 [7] 多系统萎缩（MSA）研究业务 - 目前正在两种模型中评估MSA，一种测量IkT - 148009在MSA早期阻止疾病进展的能力，另一种评估其在疾病晚期纠正功能丧失和神经退行性变的治疗潜力 [22] - 第一个MSA模型研究接近完成，结果显示每日口服一次IkT - 148009治疗20周，可防止小鼠功能丧失并保留神经解剖结构，通过大幅减少潜在的α - 突触核蛋白病变实现功能益处 [22] - 评估疾病晚期开始治疗时IkT - 148009效果的研究仍在进行中，预计2023年底完成，这些研究将为计划中的IkT - 148009治疗MSA的2期临床研究奠定基础 [22] 公司战略和发展方向及行业竞争 - 计划近期发布501试验关键阶段的完整数据描述，完成研究后将与FDA讨论505(b)(2)监管途径下的药物批准参数 [21] - 开展了201期试验的公众意识宣传活动，通过201trial.com网站，并结合对患者权益组织、护理人员网络、基金会的外联以及社交媒体广告，以推动试验招募 [20] - 继续扩大在药物递送方面的专业知识，开发的IkT - 148009商业片剂配方使药物递送效率几乎提高了一倍，为降低治疗剂量、提高安全性以及确保每日一次给药的持续治疗益处提供了机会 [39] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司认为目前是公开市场的挑战时期，但财务状况保持强劲和稳定，有望按计划在短期内完成501试验的当前工作，并在明年完成201试验，期待这些试验结果能进一步提升公司控制神经退行性疾病和其他可由Abl激酶抑制剂治疗疾病的能力 [33] 其他重要信息 - 公司最近收到纳斯达克股票市场上市资格部门的通知，表明已重新完全符合纳斯达克上市规则5550(a)(2)规定的每股1美元的最低出价价格要求，这使公司能够继续推进工作，生成有意义的临床数据，为股东创造价值 [23] 问答环节所有提问和回答 问题1: 201期试验中，有多少个地点已经招募到患者，招募患者数量是否符合预期 - 公司表示目前所有活动都在现有预算内，不担心烧钱率会增加并超过现有资源，尚未提供招募率指导，希望观察过去六周及秋季患者外联活动的效果，预计在下一次季度报告时提供相关指导 [13][36] 问题2: 对于IkT - 001Pro的501试验，考虑开展高剂量生物等效性队列的利弊 - 与FDA就安全性进行了讨论，FDA肿瘤部门通常要求在目标人群中进行1期研究，但公司已获得FDA同意在健康受试者中进行单剂量研究，包括剂量递增和关键试验阶段，FDA也同意在下一队列中对有限数量患者采用类似设计，即8名受试者、单剂量并进行完整的药代动力学和安全性描述，公司正在研究已完成的31名受试者关键试验的安全性细节，很快将详细公布结果 [28] 问题3: 如何看待下半年的研发费用，考虑到201期试验患者招募和IkT - 001Pro高剂量队列的可能性 - 所有预算项目都已包含在当前现金预测中，费用支出时间部分取决于招募率，公司仍在评估招募率情况 [29][30]