财务数据和关键指标变化 - 2021年第二季度公司净亏损1200万美元，上年同期为1340万美元，净亏损减少主要因2021年第二季度赠款收入增加 [24] - 2021年4 - 6月研发费用为1000万美元，上年同期为1020万美元，主要归因于SUL - DUR和ATTACK Ⅲ期试验推进 [24] - 2021年4 - 6月一般及行政费用为330万美元，上年同期为320万美元 [24] - 截至2021年6月30日，现金及现金等价物为5640万美元，截至2020年12月31日为5320万美元 [25] 各条业务线数据和关键指标变化 ATTACK Ⅲ期注册试验 - 7月与合作伙伴Zai Lab完成患者入组，预计第四季度初公布顶线数据 [10] - 试验共入组超200名患者，A部分评估SUL - DUR与黏菌素疗效对比，入组超120名可评估患者，约四分之一在中国入组；B部分入组超25名患者，为确诊不动杆菌感染但不符合A部分入组条件的非随机队列 [12] 全球抗生素研发合作组织（GARDP）项目 - 用于治疗单纯性淋病的Zoliflodacin Ⅲ期注册试验正在积极招募患者，包括可能由多重耐药淋病奈瑟菌菌株引起的感染 [17] - 合作伙伴GARDP已在美国、荷兰、泰国和南非启动临床试验点，但因新冠疫情患者入组进度受影响，暂无法提供试验完成时间指引 [18] 早期投资组合项目 - 上月参加世界微生物论坛，展示了11个项目进展，ETX0462获口头报告机会 [19] - ETX0462是公司非β - 内酰胺青霉素结合蛋白抑制剂（NBP）平台首个候选产品，目前正完成临床前活动，以推进其进入临床 [20][21] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司向商业化阶段迈进，将正式开展投资者拓展活动，定期与投资者互动交流 [8] - 欢迎Anna Diaz Triola担任首席商务官，以建立商业化能力，补充研发平台 [15] - 本月将举办关于不动杆菌感染的专家视角网络研讨会，为ATTACK试验顶线数据公布做准备 [16] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司本季度进展令人振奋，ATTACK试验完成入组，预计第四季度初公布顶线数据，产品线显著推进 [27] - 已获得额外融资，期待为SUL - DUR的新药申请提交和上市做准备 [27] 其他重要信息 - 公司通过扩大使用协议，在美国为同情用药病例提供SUL - DUR [13] - 德克萨斯大学医学分部医生发表的病例研究显示，一名因COVID - 19呼吸衰竭、感染多重耐药鲍曼不动杆菌肺炎并感染性休克的患者，接受SUL - DUR联合治疗后显著改善并出院回家 [14] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: ATTACK试验顶线数据除28天死亡率和安全性外，还有哪些关键次要指标值得关注？ - 顶线数据将反映主要疗效终点28天全因死亡率和主要安全终点（RIFLE评分的肾毒性），还包括临床结果、14天全因死亡率、患者人口统计学、感染类型和亚组分析等关键次要终点 [32] - 安全方面，除关注RIFLE评分的肾毒性，还将对比治疗期间出现的不良事件和药物相关安全终点，B部分将公布28天和14天全因死亡率及安全性数据 [33] 问题2: 顶线数据公布后，监管申报时间安排如何，关键步骤有哪些？从预商业化角度，新上市前的关键下一步是什么？ - 顶线数据公布后，需审查完整数据集，之后计划与FDA进行预新药申请会议，根据会议结果确定美国监管申报时间，主要步骤是全面数据分析和与FDA讨论申报计划 [37] - Anna Diaz Triola几周前加入公司，已开始为商业化做准备，最终上市和策略将取决于Ⅲ期试验数据，下次电话会议将提供更全面信息 [38] 问题3: ATTACK试验开放标签B部分如何纳入整体新药申请？这些患者有无可能纳入药品标签？SUL - DUR适用的身体部位有哪些？ - B部分是研究关键部分，数据将纳入申请，B部分患者疗效数据为描述性疗效，不纳入主要疗效分析，但相关数据将纳入整体获益风险评估，患者将纳入整体安全数据库 [43] - A部分入组患者需有医院获得性细菌性肺炎、呼吸机相关性肺炎或血流感染，B部分符合其他入组条件的任何身体部位黏菌素耐药不动杆菌感染患者均可入组 [44] - 目前评论药品标签还为时过早，但公司会争取将描述性信息纳入产品标签，最终取决于监管机构评估 [45] 问题4: GARDP项目入组进展如何，有无加速研究完成的措施？NBP项目ETX0462除铜绿假单胞菌外，重点关注哪些高优先级生物威胁病原体，有无与生物医学高级研究与发展局（BARDA）合作的机会？ - ETX0462主要针对耐药铜绿假单胞菌，也对多种革兰氏阴性病原体和生物威胁病原体有良好活性，公司正与政府机构合作提供数据支持，但目前处于临床前阶段，有更多工作待完成，会跟进相关具体信息 [48] - GARDP和公司一直在努力缓解因COVID - 19导致的延误，试验曾暂停约一个季度，之后恢复入组，过去几个月新增多个试验点 [49] - 公司继续在美国、泰国、南非和荷兰等关键国家积极招募患者，采取增强试验点入组机会、在国家内寻找开设其他试验点机会、考虑拓展到其他地区等措施缓解入组挑战 [51] - 持续关注COVID - 19对研究入组的影响，依据FDA相关指导，确保研究设计合理，在监管指导下寻找提高入组的机会 [52] - ETX0462对多种生物威胁病原体有广泛活性，包括类鼻疽伯克霍尔德菌，但仍处于临床前早期阶段，正尽快推进其进入临床 [53]