财务数据和关键指标变化 - 第三季度净亏损1240万美元，去年同期为1110万美元，净亏损增加主要因公司启动部分预商业化活动致一般及行政费用增加 [28] - 第三季度研发费用930万美元，去年同期为940万美元，减少10万美元，主要因SUL - DUR项目费用减少50万美元、ETX0462项目费用减少20万美元，部分被人员费用增加60万美元抵消 [29] - 第三季度一般及行政费用430万美元，去年同期为320万美元，增加110万美元，主要因法律成本增加30万美元、人员成本增加30万美元、咨询成本增加20万美元和保险相关成本增加10万美元 [30] - 截至2021年9月30日，现金及现金等价物为4410万美元，截至2020年12月30日为5320万美元，基于当前运营计划，现有现金及现金等价物足以支持运营费用和资本支出至2022年第二季度 [31] 各条业务线数据和关键指标变化 SUL - DUR项目 - ATTACK 3期试验中，SUL - DUR在28天全因死亡率方面显示出疗效，所有分析均明确支持SUL - DUR；治疗结束时和治愈测试中的临床治愈率有统计学显著差异，也支持SUL - DUR [8] - SUL - DUR总体耐受性良好，与标准治疗相比，药物相关不良事件更少，肾毒性有统计学显著降低，P值为0.0002 [9] zoliflodacin项目 - 过去一个季度，该项目在与GARDP合作的全球3期淋病患者试验中的入组情况有所改善，美国、欧洲、亚洲和非洲的临床试验点正在积极入组 [25] ETX0462项目 - 这是一种新型二氮杂双环辛烷，对包括铜绿假单胞菌在内的多种革兰氏阴性病原体以及几种高优先级细菌病原体具有抗菌活性 [26] 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司将在2022年年中完成SUL - DUR新药申请提交，继续完善其商业化方法，采用针对性商业策略，聚焦不动杆菌患者能从潜在救命药物中获益最大的护理场所 [20] - 下一步工作重点是提高医生认知、确定和培育护理场所、识别患者以及与支付方合作，以支持SUL - DUR的早期推广，并凸显因治疗选择有限导致的公共健康问题 [22] - 公司将继续征求医生和支付方对SUL - DUR顶线结果的反馈，以完善商业化策略并支持其价值主张 [23] - 公司正在寻找欧洲市场合作伙伴，亚太地区已与再鼎医药合作，目标是为有需要的患者提供SUL - DUR，最大化其价值 [57][58] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 不动杆菌是全球未满足的医疗需求，当前治疗方案无法有效应对，给患者家庭和医疗系统带来沉重负担，若SUL - DUR获批，其在安全性和有效性方面的可靠数据将使其成为救命药物 [16][19] - 过去一个季度为公司带来一系列突破，完成SUL - DUR 3期试验，为首个产品的首次监管提交奠定基础，研发团队持续产出世界级科研成果，公司致力于为股东创造价值，为患者带来救命疗法 [33] 其他重要信息 - 公司迎来新首席商务官Anna Diaz Triola，她曾在Summit Therapeutics负责公司首个产品的商业策略制定，在多个治疗领域产品商业化方面经验丰富 [24] - ETX0462的发现故事和科学进展发表在《自然》杂志上，是对公司科学家工作的重要认可和研发平台质量的外部验证 [27] 问答环节所有提问和回答 问题1: 3期SUL - DUR顶线数据公布后，何时能得到完整分析，以及准备新药申请的任务和可能影响时间线的因素 - 公司认为已公布的顶线数据对关键终点而言相当明确，但仍会进行额外数据分析，包括微生物学结果、药代动力学、治疗时长和依从性、更具体的安全性数据以及亚组分析等，但这些不会改变基于已公布数据得出的结论，目前正在评估数据，有结果会进行报告 [37][40] - 公司预计2022年年中提交新药申请，需与FDA讨论并确认相关事项，之后时间线可能会有变化 [44] 问题2: 凭借快速通道和合格传染病产品（QIDP）指定，预计何时知道是否能获得优先审评，若获批，美国销售团队情况如何，以及欧盟提交和获批时间线及潜在合作伙伴情况 - 公司产品有QIDP指定和快速通道审评，预计审评时间为6个月加2个月，但未对获批和上市进行指引，获批后会尽快推出产品，目前正在进行制造方面的必要投资，并开始为商业发布做准备 [49][50] - 公司将采取聚焦罕见病原体和特定医疗组织的新上市策略，根据分析约有500家医疗组织存在不动杆菌问题，销售团队规模将根据新药申请提交和预期获批日期确定，目标是建立精简的商业布局 [51][52][53] - 公司正在寻找欧洲市场合作伙伴，理想情况是找到美国以外的全球合作伙伴，目前无法评论正在进行的讨论，会适时更新进展 [57][59] 问题3: ETX0462何时进行首次临床研究，首次人体研究可能是什么样 - 该项目仍处于临床前阶段，需完成研究性新药申请（IND）相关工作，目前无法提供确切时间线和临床策略，后续会进行指引 [62] - 首次临床研究可能会借鉴SUL - DUR和zoliflodacin的方法，先进行全面临床前评估，在1期建立药代动力学、药效学关系和合适身体部位的暴露量，再进行患者研究，这种方法有助于为监管提交和审评提供数据，并为2期和3期试验设计提供信息 [63][64] 问题4: zoliflodacin项目在2022年的目标是什么 - 该项目与GARDP合作，在四大洲开展试验，各地点正在积极入组，因新冠疫情入组速度曾低于预期，目前多个地区入组情况有所改善，但由于疫情不可预测，无法提供试验时间指引，接近完成时会提供更准确信息 [65][66][67] - 希望该项目结果能像SUL - DUR一样令人兴奋，为商业发布奠定基础，GARDP将负责发展中国家部分地区的分销，公司负责美国和欧洲等发达市场 [68] 问题5: 请详细说明SUL - DUR的患者识别工作及未来计划 - 患者识别借鉴罕见病领域方法，聚焦目标和优先护理场所，是了解不动杆菌分布、风险因素以及为商业化做准备的关键部分 [74] - 由于不动杆菌没有特定代码，公司通过参考过去新型品牌药物的使用情况、了解医院感染发生或可能快速出现的护理场所，来确定存在不动杆菌问题的区域和感染患者，结合医生和护理场所识别、优先级确定等工作，为组建商业团队提供更有针对性的方向 [75][76]