业绩总结 - 美国约有1600万AMD患者，其中约1200万为干性AMD患者[6] - GEM103在干性AMD患者中显示出生物活性，补体生物标志物减少43%至18%[22] - 在ReGAtta研究中，GEM103的眼部不良事件发生率为27.4%，无严重不良事件报告[17] - 预计在2021年第四季度发布Phase 2a的6个月数据[7] - 2021年第二季度将发布GA的Phase 2a数据，以指导后期开发[32] 用户数据 - 85%的研究人群为具有CFH基因风险变异的GA患者[15] - 在ReGAtta研究中，250µg组和500µg组分别招募了36名和26名患者，平均年龄分别为78.4岁和77.9岁[39] 新产品和新技术研发 - GEM103的药代动力学（PK）结果显示，500μg剂量在晚期开发中使用，半衰期超过7天[20] - GEM103在每个剂量下的补体因子H水平达到超生理水平，显示出良好的安全性和耐受性[16] - Phase 2a研究中，GEM103与aflibercept联合使用，样本量为约30例，收集视觉敏锐度和黄斑萎缩大小的临床数据[31] - GEM103在RPE中的绝对水平在IVT给药后分别为181倍和285倍于视网膜和房水中的CFH水平[37] 市场扩张和并购 - 计划在2021年寻求与监管机构的对齐，以推进Phase 2b/3的关键研究[12] - 计划在2021年下半年与监管机构就后期开发计划达成一致[32] 负面信息 - Phase 2a研究的初步数据显示，干性AMD患者的生物标志物基线水平存在变异[40] 其他新策略和有价值的信息 - 2021年，GEM103的GMP生产已完成，且CFH变异体的功能研究正在进行中[29] - 2021年，GEM103的临床数据将用于评估GA相关的安全性[29] - 2021年，GEM103的剂量选择将基于CFH的超生理水平和时间响应[29]