业绩总结 - 干性年龄相关性黄斑变性（Dry AMD）患者约占90%，约1500万患者[7] - 美国约有1600万AMD患者，其中600万为干性AMD患者[7] - 预计2021年将寻求与监管机构对Phase 2b/3关键研究的对齐，主要终点为地理萎缩（GA）[15] - 公司预计2021年发布Phase 2a的顶线结果，并在2023年之前保持现金流[35] 用户数据 - 40%（约600万）AMD患者携带CFH基因变异[7] 新产品和新技术研发 - GEM103为首个重组人类补体调节剂，适用于眼内注射，能够在所有相关眼部组织中以内源性水平分布和保留[11] - Phase 2a ReGAtta研究中，62名CFH变异富集人群参与，研究目标包括安全性、药代动力学及生物标志物反应[18] - 初步数据显示，GEM103的给药频率可减少至每8周一次，显示出良好的耐受性和生物活性[20] - GEM103在眼内注射后，CFH水平在房水中显著增加，250µg/眼组的CFH水平为基线的10.9倍，500µg/眼组为基线的13.9倍[26] - 重复GEM103给药导致CFH在房水中的持续积累，支持未来研究中每8周给药的频率[26] - 在AMD患者中，GEM103导致补体生物标志物的显著降低，250µg/眼组和500µg/眼组的补体生物标志物分别减少43%和37%[28] - C3a的生成减少，250µg/眼组和500µg/眼组的C3a分别减少18%和20%[29] 安全性和耐受性 - GEM103在28个患者年中的安全性表现良好，未出现与GEM103相关的严重不良事件[23] - 研究中26%的患者（16人）出现眼部不良事件，但无患者因眼部不良事件中断治疗[23] - GEM103的安全性和耐受性在Phase 1研究中未出现剂量限制性毒性（DLTs）[32] - GEM103的药代动力学显示在每个剂量下CFH水平均为超生理水平[32] - GEM103在安全性方面表现出差异化的安全特征，未增加新生血管（CNV）风险[20] - 在500µg组中，观察到1例CNV病例，且独立阅读中心分析未确认研究眼中有CNV病例[24] 未来展望 - 公司计划在2021年寻求与监管机构的对齐，并在2021年下半年启动Phase 2b/3研究[36] - Phase 2a研究的初步数据支持GEM103向关键的Phase 2b/3研究推进[20] - 研究眼和对侧眼的GA进展率在3个月和6个月时统计上无显著差异[30]