业绩总结 - Briquilimab对人类c-Kit的结合亲和力为Kd < 5 pM，显示出高效的抑制作用[10] - Briquilimab的IC50值为12.5nM，显示出对人类肥大细胞的生存抑制作用[52] - Briquilimab在临床试验中显示出对5个移植适应症的有效性[54] - Briquilimab在Phase 1a研究中共招募71名患者，其中单剂量（SAD）患者71名，重复剂量（MAD）患者8名[81] - Briquilimab在0.5 mg/kg、1.5 mg/kg和3.0 mg/kg剂量组中，UAS7评分在第12周的平均变化分别为-11.1、-18.1和-22.7，显示出显著的疗效[93] - 在最后一次随访中，9名患者中有6名观察到MRD清除，MRD阴性中位时间为90天[109] - 在接受briquilimab治疗的三名镰状细胞病患者中，成功移植率为100%，所有患者的总血红蛋白水平均高于移植前水平[165] 用户数据 - 预计2024年将提交SCID的生物制剂申请（BLA）[33] - 预计2023年第二季度启动慢性自发性荨麻疹的IND申请[30] - 在慢性自发性荨麻疹（CSU）患者中，预计每年有210万患者接受治疗，而生物制剂合格患者约为85万[86] - 约40%的生物制剂合格患者对抗组胺药物控制不佳，显示出显著的未满足需求[87] - Xolair治疗失败的患者约为37,000人，其中约13%的生物制剂合格患者接受Xolair治疗[86] - MDS患者中，低风险和中间风险患者的数量约为32,000人[162] - 在低至中间风险MDS患者中，约70%（约22,500人）依赖红细胞输血[177] 市场潜力 - 在慢性荨麻疹患者中，预计有150万到300万病例，市场需求显著[15] - 目前尚无针对抗组胺药物失败患者的批准疗法，市场潜力巨大[87] - 目前briquilimab的研究显示出对MDS患者的潜在治疗需求，复发率高，许多患者不符合现有批准疗法的条件[170] 新产品和技术研发 - Briquilimab的药物特性良好，未报告与其相关的严重不良事件[35] - Briquilimab的主要目标是评估其安全性、耐受性和剂量限制毒性（DLT）[170] - briquilimab的剂量周期为每8周一次[161] - 在briquilimab的单臂试验设计中，评估的次要目标包括药代动力学、疗效和无进展生存期[176] - Briquilimab在非人灵长类动物中显示出有效的肥大细胞耗竭[36] - Briquilimab的剂量为4个组别：0.3 mg/kg（伴随0.1 mg/kg的哨兵剂量）、0.6 mg/kg、0.9 mg/kg和1.2 mg/kg[151] - 预计briquilimab在Fanconi贫血患者中的成功开发可能会导致稀有儿科疾病的指定和优先审查凭证[191]