临床试验进展 - KER-050正在进行的二期临床试验，针对低风险骨髓增生异常综合症（MDS）患者，预计在2022年底提供初步数据[4] - KER-050在一期临床试验中显示出红细胞和血小板的快速、持续和剂量依赖性增加[13] - KER-050的剂量确认部分包括30名低转移负担（LTB）和30名非转移（Non-RS）患者[18] - KER-050的治疗方案为每四周一次，患者可在治疗中持续最多24个周期（2年）[16] - KER-050的临床试验数据截至2022年4月3日[22] - KER-050的下一步里程碑包括在2022年底提供额外的二期临床试验数据[4] 治疗效果 - KER-050的治疗目标包括在8周内血红蛋白增加≥1.5 g/dL，或高转移负担患者减少≥4单位红细胞输血[20] - 在接受KER-050治疗的患者中，51.8%的患者实现了整体红细胞反应（HI-E或TI），其中68.8%的高转输负担（HTB）患者达成反应[24] - KER-050治疗后，HTB患者的平均血清铁蛋白水平从基线1359.2 ng/mL降低了29.1%[33] - 44%的HTB患者在3个月的治疗中实现了输血独立（TI）[34] - KER-050治疗后，患者的网织红细胞和血红蛋白水平呈剂量相关性增加，显示出促进红细胞生成的效果[37] 安全性和耐受性 - KER-050在所有剂量下均被良好耐受，0.75 mg/kg至5.0 mg/kg的剂量范围内，93.5%的患者出现治疗相关不良事件（TEAE）[23] - 在KER-050治疗的患者中，38.7%出现了3级及以上的不良事件，32.3%出现了严重不良事件（SAE）[23] - KER-050未导致任何药物相关的严重不良事件或剂量限制性毒性[23] - 在KER-050治疗的患者中，16.1%出现了与治疗相关的不良事件[23] - KER-050在治疗中表现出对血小板生成的上调作用，未有患者因血小板增多症而需要减少剂量[29] 未来展望 - 安全性审查委员会建议启动Phase 2临床试验的剂量确认，起始剂量为3.75 mg/kg[37]