市场机会 - VAL-083在胶质母细胞瘤（GBM）领域的市场机会约为10亿美元，涵盖三种GBM患者亚型的注册研究已于2021年1月启动[3] - REM-001在皮肤转移性乳腺癌的市场机会约为5亿美元，计划于2022年中期启动15名患者的确认性研究[3] - VAL-083的市场机会超过10亿美元，涵盖所有三种GBM AGILE患者亚型[37] - REM-001的市场机会为5亿美元，专注于光激活癌症治疗[37] 临床研究与结果 - VAL-083在新诊断的MGMT未甲基化患者中，整体生存期中位数为19.1个月，明显优于历史对照的12.7-16.0个月[11] - VAL-083在复发性MGMT未甲基化患者中的整体生存期中位数为8.0个月，优于历史对照的7.2个月[12] - REM-001在四项临床试验中显示出80%的完全反应率，涉及674个可评估病灶[27] - 预计2023年中期将公布15名患者的确认性研究的顶线结果[29] - 公司计划在2023年底前公布GCAR GBM AGILE研究的顶线结果，距离最后一名患者随机化约12个月[33] 新产品与技术 - VAL-083的独特机制使其在治疗GBM时能够规避MGMT介导的化疗耐药性，且其在甲基化和未甲基化MGMT GBM细胞中的活性相似[10] - VAL-083的给药方式为静脉注射，药代动力学非常可重复，且在脑内的峰值浓度比相应的血浆水平高出约20%[10] - REM-001作为新化学实体，在美国获得5年的数据独占权[31] 合作与专利 - Kintara与全球适应性研究联盟（GCAR）合作，推动GBM AGILE研究的创新临床试验设计[14] - 公司拥有14个美国授予的专利，全球范围内获得45个专利，过期日期从2031年到2038年不等[31] - 公司在CMBC领域的15名患者确认性试验将降低全阶段3研究的风险[28] 未来展望 - Kintara的GBM AGILE国际注册研究预计在2023年底前公布顶线结果[5] - 预计2022年中期启动15名患者的确认性研究，以优化试验设计[28]