财务状况 - 截至2021年6月30日，Kezar的现金、现金等价物和可交易证券总额为1.29亿美元[6] - 2021年公司有4810万股普通股在外流通[62] KZR-616临床试验结果 - KZR-616在临床试验中显示出良好的安全性，严重感染发生率为2.2%，表明缺乏免疫抑制[19] - KZR-616在小鼠模型中显著改善肌肉功能，组织损伤显著减少，肌肉酶活性降低[27] - KZR-616的临床试验阶段包括针对皮肌炎和狼疮肾炎的二期临床试验，预计在2022年上半年发布顶线数据[23] - KZR-616被美国FDA授予孤儿药资格，针对皮肌炎和多发性肌炎这两种高未满足需求的疾病[26] - KZR-616在临床试验中显示出对所有测量的疾病活动参数的改善[21] - KZR-616在MISSION Phase 1b试验中显示出良好的安全性和耐受性，所有患者中83%经历了至少1次治疗相关不良事件[43] - 在MISSION Phase 1b试验中，患者的抗dsDNA抗体水平显著降低，患者A的抗dsDNA水平从1015 IU/mL降低至周13的364 IU/mL，变化幅度为-64%[40] - KZR-616在治疗狼疮肾炎患者中，达到≥50%尿蛋白/肌酐比率（UPCR）减少的患者比例为100%[34] - 在MISSION Phase 1b试验中，SLEDAI-2K评分从基线的9.1降低至周13的6.6，显示出疾病活动性的显著改善[39] - KZR-616的治疗剂量为60mg，每周一次，且在试验中显示出良好的患者依从性，整体依从性为76.9%[43] - 在MISSION Phase 1b试验中，患者的肾功能在治疗后迅速改善，UPCR在第17周减少超过50%[37] - KZR-616在治疗狼疮肾炎的探索性疗效指标中，显示出对多个器官系统的疾病活动性改善[39] - 在MISSION Phase 1b试验中，患者的关节肿胀计数从基线的7.6降低至周13的2.5，显示出关节症状的显著改善[39] - KZR-616的治疗相关不良事件中，注射部位红斑发生率为42.6%[43] - KZR-616在治疗狼疮肾炎患者中，显示出快速和持久的反应，与长期结果改善相关[33] 新产品与技术研发 - KZR-261是Kezar的首个蛋白分泌抑制剂，展示了对治疗相关靶点的抑制能力，并在体内抑制肿瘤生长[51] - KZR-261的临床开发代表了Kezar在蛋白分泌抑制剂领域的多重机会[60] - KZR-616是首个免疫蛋白酶体抑制剂，具有广泛的抗肿瘤活性[61] - KZR-261的多蛋白靶向抑制剂具有强大的抗癌潜力[60] - KZR-261的开发基于对Sec61的独特和强大的利用，作为多变量药物靶点[60] - 蛋白分泌抑制剂有潜力复制生物治疗的活性，并提供多靶点抑制和口服生物利用度[60] 市场定位与战略 - 公司专注于开发KZR-616以应对高未满足需求的“中等稀有”免疫介导疾病，预计美国患者数量在3万到15万之间[18] - 公司在蛋白质分泌和蛋白酶体生物学方面有超过10年的研发经验[61] - 公司在免疫学和肿瘤学方面具有深厚的专业知识[61]