业绩总结 - 截至2020年6月30日,公司拥有现金、现金等价物和可交易证券总额为1.57亿美元[5] - 流通股为4620万股[61] 用户数据 - KZR-616在治疗系统性红斑狼疮的7个疾病活动参数中均有改善,基线SLEDAI-2K评分为9.5,治疗结束时为6.7[26] - 基线SLEDAI-2K评分为17,周13降至8,周17保持8,周25仍为8[29] - 基线anti-dsDNA水平为137 IU/ml,周13降至53 IU/ml,周17为73 IU/ml,周25为61 IU/ml[29] - 基线SLEDAI-2K评分为14,周5降至10,周13未提供数据[31] - 周5时anti-dsDNA水平从123.5 IU/ml降至82 IU/ml,显示出改善[31] 新产品和新技术研发 - KZR-616在治疗系统性红斑狼疮(SLE)患者的1b期临床试验中,安全性和耐受性数据与慢性疾病的使用一致,治疗持续13周[19] - KZR-616在治疗活动性增殖性狼疮患者中,尿蛋白/肌酐比(UPCR)在2名患者中迅速降低[19] - KZR-616的生物利用度为100%,且适合患者自我给药[12] - KZR-616在30mg及以上剂量下实现了靶向抑制[15] - KZR-616的临床开发预计将进入2期试验,针对严重慢性自身免疫疾病[19] - KZR-616的临床前和健康志愿者的药代动力学(PK)和药效动力学(PD)结果一致,所有剂量水平均达到免疫蛋白酶体抑制的靶标水平[20] - KZR-616的临床开发团队已准备好进行商业级制造,且具有低成本的生产潜力[12] - KZR-261为首个蛋白分泌候选药物,当前处于IND启用研究阶段[48] 未来展望 - MISSION试验的主要终点为UPCR减少50%的患者数量[38] - KZR-616在慢性严重自身免疫指征的2期临床试验中进行评估[36] 负面信息 - KZR-616的治疗出现的副作用(TEAEs)中,注射部位反应占64.1%[25] - 在周17时,UPCR减少超过50%[29]
Kezar Life Sciences (KZR) Investor Presentation - Slideshow