财务数据和关键指标变化 - 截至2023年3月31日，公司现金、现金等价物和有价证券共计4680万美元，预计可支持当前计划运营至2024年第三季度，且未考虑罗氏、基因泰克的里程碑付款以及业务发展或赠款收入 [11] - 第一季度运营亏损660万美元，较2022年同期的640万美元增加20万美元 [12] - 第一季度其他收入40万美元，而2022年同期其他费用为70万美元，收入主要来自有价证券公平市值变化、债务证券利息和员工留用信贷计划应收款，部分被国际子公司汇率波动抵消 [12] - 第一季度总运营费用890万美元，较2022年同期的1140万美元减少250万美元 [42] - 第一季度研发费用420万美元，较2022年同期的300万美元增加120万美元，主要因支持OPC1项目的非临床相关费用50万美元、支持与罗氏合作的OpRegen项目费用20万美元，以及听觉神经元和光感受器项目研发支出分别增加40万美元和20万美元 [42][72] - 第一季度总营收约240万美元，较2022年同期的520万美元减少280万美元，主要因与罗氏协议相关的合作和许可收入降低 [85] - 第一季度净亏损440万美元，合每股亏损0.03美元，2022年同期净亏损710万美元，合每股亏损0.04美元 [86] - 第一季度一般及行政费用470万美元，较2022年同期的840万美元减少370万美元，主要因上一年度计提的重大诉讼和解相关法律费用减少350万美元，以及会计和税务服务费用减少20万美元 [116] 各条业务线数据和关键指标变化 OpRegen项目 - 部分队列4患者有独特临床发现，如12个月时地理萎缩（GA）区域小于基线，接受OpRegen广泛覆盖GA区域的5名患者视觉功能在12个月时有所改善 [5] - 基因泰克展示新发现，支持OpRegen细胞广泛放置于GA区域可产生迄今临床试验中最佳临床结果，且单次给药可能产生多年治疗效果 [36] - 与补体抑制剂相比，OpRegen在解剖学方面效果更显著，GA区域不会增大，且有视觉增益，而补体抑制剂治疗下GA区域通常会增大 [30][37] OPC1项目 - 公司通过一项涵盖制造工艺的专利加强了知识产权地位，该专利有效期至2040年，为项目提供长期保护 [8] - 近期重点是完成必要监管互动，以支持启动用于帮助脊髓损伤患者更全面康复的项目 [81] VAC2项目 - 公司收到来自英国癌症研究中心对8名非小细胞肺癌患者进行的1期试验的关键更新，预计下季度收到完整数据包，以支持新药研究申请（IND）提交 [9] ANP1项目 - 公司与密歇根大学合作进行的用于听力损失的移植项目的临床前测试正在进行中 [70] 各个市场数据和关键指标变化 - 近期Syfovre获批以及阿斯利康以59亿美元收购类似补体抑制剂资产，有助于创建积极参与且了解情况的医生和患者群体，验证了数十亿美元商业市场的预期，为OpRegen等潜在下一代产品奠定基础 [7] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司认为战略联盟为VAC平台提供了最佳风险回报组合，业务发展团队正在就VAC2和VAC平台进行多项探索性讨论，但不能保证探索的合作关系会实现 [83] - 公司希望通过与行业、患者和患者倡导社区的互动，提高疾病认知度，提升产品开发成功率，促进临床试验参与，如举办第一届脊髓损伤投资者研讨会 [39] - 公司将继续密切关注新抗原疫苗领域的临床结果，以更好地制定公司战略，确定VAC2或其他VAC平台项目的最佳发展路径 [70] - 公司对诱导多能干细胞（iPSC）项目感兴趣，若进展顺利，未来将披露更具体的想法和细胞类型应用 [35] - 与补体抑制剂相比，OpRegen在解剖学效果、视觉功能改善和给药方式上具有优势，公司认为OpRegen数据若得到验证，可能成为补体抑制剂的替代或补充疗法 [30][37][134] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司认为在当前小型生物技术公司面临困难的环境下，其核心技术使公司能够在不进行巨额支出的情况下取得巨大进展 [10] - 公司预计今年将被纳入罗素3000和罗素微型股指数，这有助于扩大投资者认知，增加机构持股，提高股票流动性 [41] - 公司认为首个获批治疗药物的出现将改善市场环境，使患者更了解疾病，增加早期诊断和常规检测的意愿 [97][98] - 公司认为与罗氏和基因泰克的合作进展顺利，将继续支持其对OpRegen的进一步临床开发，以治疗伴有地理萎缩的干性年龄相关性黄斑变性（AMD） [117] 其他重要信息 - 公司宣布获得加州再生医学研究所（CIRM）的教育赠款，以支持脊髓损伤投资者研讨会，OPC1曾是CIRM首批支持的临床试验之一 [69] - 公司与Eterna合作进行中枢神经系统疾病研究，初始目标是确定细胞移植的首选位置和细胞移植后的存活时间，上周已获得首批临床前工作图像 [114] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1：OpRegen项目2a期研究的数据读出情况以及罗氏和基因泰克合作协议的近期里程碑 - 研究已进入给药阶段，目前有三个站点开放，更多站点预计开放，但数据读出时间因两个变量难以确定 [119] - 里程碑因竞争原因被合作方保密，当前研究暂无里程碑报告 [120] 问题2：ARVO数据的新成像分析是否会影响Genentech研究中评估各种递送技术的计划，以及OPC1等待FDA会议的期望 - 公司认为应尽可能覆盖GA区域以提高疗效，罗氏团队可能有更好的方法，具体数据有待观察 [90] - 公司希望获批使用新的OPC1递送设备，该设备在易用性、安全性和潜在疗效方面具有优势 [92] 问题3：OCT在GA领域的应用趋势 - 公司认为该领域正逐渐认识到OCT在GA评估中的优势，罗氏也在探索标准化评估方法以用于全球关键注册研究 [124][127] 问题4：Roche是否计划在OpRegen 2期试验分析中纳入ARVO关于更多依赖OCT的发现 - 试验主要是安全性和递送研究，次要和三级终点尚未公开，预计会纳入OCT分析 [131] 问题5：MRI在即将发布的出版物中的发现以及如何纳入Novo递送系统的学习 - 出版物将报告OPC1治疗后脊髓空洞发生率大幅降低，这表明细胞具有持久性，为长期随访提供重要信息 [101] 问题6：OpRegen与补体抑制剂在治疗环境上的差异 - OpRegen在解剖学效果和视觉功能改善方面优于补体抑制剂，补体抑制剂主要是减缓疾病进展，而OpRegen有望阻止GA扩展并提供视觉益处 [102] 问题7：如果数据保持目前水平，OpRegen和补体抑制剂如何融入治疗流程 - 两种疗法可能联用，可先用补体抑制剂控制炎症，再用OpRegen；或先用OpRegen植入健康细胞，再用补体抑制剂治疗患者自身仍患病和衰老的视网膜色素上皮（RPE）细胞，最终使用方式将由OpRegen的对照随机研究决定 [136] 问题8：公司与Eterna合作中B2M缺陷的作用 - 公司可在细胞进入患者体内前进行测试，无需参与体内编辑器评估，B2M与主要组织相容性复合体（MHC）I类蛋白相关，涉及细胞排斥，但公司各项目中均未出现细胞排斥报告 [107]