财务数据和关键指标变化 - 截至2023年9月30日，公司现金、现金等价物和有价证券总计4130万，预计可支持当前计划运营至2025年第一季度，比部分预期多一个季度[34] - 第三季度总营收120万，较2022年同期约300万净减少180万，主要受罗氏协议递延收入中合作和许可收入减少影响[35] - 总运营费用780万，较2022年同期800万减少20万，研发费用370万，较2022年同期360万净增加10万，主要受OPC1项目相关费用增加20万和支持临床前及其他研发项目费用增加50万推动，同时VAC项目减少50万主要与减少制造活动有关，管理费用400万，较2022年同期440万净减少约40万[36] - 运营亏损670万，较2022年同期520万增加150万，净亏损710万（每股0.04美元），较2022年同期净亏损610万（每股0.04美元）[37][38] 各条业务线数据和关键指标变化 - OpRegen项目：罗氏和基因泰克上个月在第23届EURETINA大会上报告了1/2a期临床研究数据，关注OpRegen治疗患者视网膜结构改善的快速起效时间，目前患者招募继续，数据正在收集，更多站点将上线，公司无法提供2a期试验结果细节，但会在可能的第一时间提供罗氏是否能重现1/2a期研究临床观察的信息，同时公司继续发明和申请新的工艺开发方法专利，9月美国专利商标局授予一项专利，预计2036年7月28日到期，增强了OpRegen项目价值[14][18][17] - OPC1项目：按计划在年底前提交新递送装置的IND修正案，若年底前提交且提交后30天未收到FDA意见，明年第一季度将在胸或颈脊髓损伤患者中开展小型安全性研究，同时继续与加州再生医学研究所就潜在财务支持进行联系[19][20] - ANP1项目：与密歇根大学合作进行临床前测试达到初始目标，将进入听力损失功能模型评估的下一阶段临床前开发，若在动物模型中显示功能信号，可能为业务发展或合作创造机会，预计2024年可能有相关数据[21][22][23][48] - Eterna Therapeutics合作项目：本季度启动部分开发活动，已完成初始iPSC细胞系编辑选择以降低某些候选产品的免疫原性，还选择了一个特定编辑以在适用适应症中获得临床差异化和竞争优势，若明年达到预定开发里程碑将分享更多细节[26][27] - VAC项目：从内部临床开发项目转为业务开发团队项目[50] 各个市场数据和关键指标变化 - 未提及 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司战略包括利用自身工艺开发能力与外部细胞工程和编辑技术结合创造新的潜在优质候选产品，如与Eterna Therapeutics的合作[26] - 在OpRegen项目上，公司将支持罗氏开展研究，同时将生产工艺转移到罗氏美国制造工厂以支持进一步开发和商业化活动，公司认为OpRegen在地理萎缩治疗方面相比竞品有临床优势，有望重新设定市场预期[43] - 在脊髓损伤市场，全球整体脊髓治疗市场规模达数十亿，虽然公司目前无法确定产品的定价和目标患者群体，但认为该领域存在巨大未满足需求，竞争项目较少，公司的方法可与其他方法协同，值得继续投资[67] - 在听力损失领域，细胞疗法相比基因疗法可能有优势，公司ANP1项目若在动物模型中显示功能信号可能创造业务发展或合作机会，该领域近期有交易活动[23][48] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 生物技术环境极具挑战性，行业表现不佳，即使正面消息也未得到回报，但公司通过财务自律在过去两年保持相对稳定，将继续寻找明智且经济的方式在未来扩展能力和释放价值[28] - 尽管资本筹集与快速扩张机会不匹配，但公司仍将继续前进，如将VAC2项目转为商务拓展项目，继续推进其他项目并保持业务更新[29] 其他重要信息 - 公司在以色列的制造子公司有50多名员工，以色列 - 哈马斯战争对公司运营几乎无影响，设施位于耶路撒冷外约30分钟车程的郊区未受直接影响，少数员工或家属被征召后备役但团队仍保持高产出[11][12] 问答环节所有的提问和回答 问题：基于OpRegen的全部数据尤其是近期成像数据，是否有轶事性评论说明其对研究开展以及更快引入研究者或额外站点有积极影响 - 回答：无具体轶事性参考，之前接受治疗的患者很勇敢，现在有了临床结果，调查站点和患者之间的对话可能更容易，但这不是对正在进行的2期研究开展情况的具体说明，研究由罗氏和基因泰克控制，之前的成果可能会减轻患者的恐惧因素[46] 问题：何时能看到ANP1的临床前数据，以及VAC平台目前的兴趣情况 - 回答：ANP1正在设计下一阶段临床前开发，将通过与密歇根大学的联盟进行，研究需要时间进行和质量检查，2024年可能会有令人兴奋的数据；VAC项目更适合通过合作开发而非依靠公司现有资金，是业务开发团队的项目[48][50] 问题：能否提供关于Eterna合作开发用于神经适应症的低免疫细胞的更多信息，包括可能针对的神经适应症以及驱动因素 - 回答：低免疫细胞系在排斥问题更受关注的适应症中有潜在优势，目前还不能确定具体的神经适应症，但可以参考1型糖尿病以及其他公司的非人灵长类动物数据，这是公司利用工艺开发专长的战略一部分，公司在OpRegen项目中有约100人年的非低免疫细胞系经验未出现排斥病例，但不能排除这种可能性，与Eterna的合作还包括战略基因编辑用于未公开的适应症[55] 问题：能否评论BlueRock在帕金森病方面的初始概念验证 - 回答：这有助于验证替换和恢复策略，虽然不是1型糖尿病专家，但公司更侧重于神经领域，两者的机制原理有很多共同特征，这也是公司寻求扩展平台范围的原因[57] 问题：是否注意到与注册相关的新趋势，考虑到最近几个月的进展，一方面有疗法可用，另一方面患者可能因安全问题寻求其他选择 - 回答：个人经验来看，安全问题使临床受益和安全性之间的关系不可避免，目前抗补体领域安全成为焦点是因为存在风险与收益是否值得的问题，OpRegen的临床结果远超抗补体疗法，患者对自身病情更加了解，OpRegen的临床效益、单次程序的依从性和随访以及安全性相比抗补体疗法都更有优势，患者群体观点不一致[64] 问题：能否分享对脊髓损伤的市场机会的最新想法 - 回答：公司目前既未对产品定价也未确定目标患者群体，难以确定峰值销售额，全球脊髓治疗市场规模达数十亿，可参考Neuralink的数据，公司的临床研究设计旨在跟踪和衡量对患者重要的指标以确定产品价值，该领域存在巨大未满足需求，竞争项目少，公司的方法可与其他方法协同，值得继续投资[67] 问题：是否在寻求巧妙融资，关于Eterna是否有预定义的里程碑，如果有触发条件是什么，ANP1功能模型是自行创建还是已有模型，罗氏的活动转移的进展情况 - 回答：公司认为OPC1项目适合加州再生医学研究所的资助，希望获得支持；与Eterna的协议中有绩效指标，Eterna需达到交付成果的标准，若达到公司将选择继续支付，若失败公司可不继续；ANP1模型不是重新开发而是参考已有模型；技术转移按计划进行[72][73]