财务数据和关键指标变化 - 2023年第二季度GAAP持续经营业务净收入为230万美元，摊薄后每股收益0.13美元，去年同期为1260万美元，摊薄后每股收益0.74美元，主要因去年有新冠相关销售，被特许权使用费收入增加、短期投资收益和利息收入增加抵消 [28] - 2023年第二季度总营收2640万美元，排除去年同期新冠相关Captisol销售贡献后增长10%，去年同期含新冠相关销售为5010万美元；特许权使用费收入增长15%至2040万美元，去年为1780万美元，得益于安进的Kyprolis以及使用Pelican平台的药物销售增长 [45] - 2023年第二季度合同收入为70万美元，去年为280万美元，主要因合作伙伴里程碑事件时间安排 [46] - 2023年第二季度调整后摊薄每股收益为1.42美元，去年同期为0.43美元，排除新冠相关Captisol销售，部分增长源于Viking Therapeutics股票销售收益，约占本季度调整后每股收益0.69美元 [47] - 公司重申2023年总营收在1.24亿 - 1.28亿美元之间，调整后每股收益提高到4.85 - 5美元，增长0.25美元，主要源于Viking Therapeutics股票额外销售收益；预计特许权使用费收入在7800万 - 8200万美元，Captisol销售额2400万美元，较之前指引增加300万美元，合同收入2200万美元，较之前指引减少300万美元 [73] 各条业务线数据和关键指标变化 特许权使用费业务 - 2023年第一季度Rylaze销售额达8600万美元创纪录，期待Jazz本周二季度商业报告；Jazz未提供产品指引，过去一年季度销售节奏相对稳定且呈上升趋势 [4][69] - 2023年第二季度Kyprolis全球多家公司联合季度收入超3.7亿美元，有望轻松超过2022年13亿美元全球销售额 [76] - 2023年第二季度Travere的FILSPARI销售额350万美元，是首个完整商业化季度；Q1提交146份新患者表格，Q2提交417份，预计Q4完整试验数据将推动标签变更和产品推广 [50] - 2023年第二季度Merck的Vaxneuvance销售额1.68亿美元，产品有望轻松超过2023年原共识销售估计约3亿美元 [51] Captisol业务 - 本季度Captisol销售额520万美元，去年同期核心Captisol销售额330万美元，增长因客户订单时间安排；去年第二季度总Captisol销售额2950万美元，其中2620万美元与新冠相关，本季度无新冠相关销售 [27] - 核心Captisol销售表现超预期，指引收入增加；Captisol毛利润约1400万美元，与除Kyprolis外最大特许权使用费相当 [33] 各个市场数据和关键指标变化 - IgA肾病在美国约影响15万患者，欧洲数量相近；美国约3 - 5万患者在加速批准适应症下可接受治疗；FILSPARI是该适应症首个非免疫抑制治疗药物，卖方分析师共识估计其到2030年IgA肾病峰值销售额超10亿美元 [32] - 欧洲市场患者数量与美国大致相同，但存在定价和竞争因素，预计Rylaze在欧洲获批后至少会带来额外销售 [69] 公司战略和发展方向和行业竞争 公司战略 - 采用四种策略扩大特许权使用费组合：项目融资为临床阶段项目提供开发资金以获取未来销售特许权合同；特许权使用费货币化购买现有特许权；并购收购有价值资产或合作伙伴的公司；平台技术收购寻找高运营利润率和现有许可合同的技术平台以产生新特许权 [2] - 投资高临床价值、距上市不超四年且有安全有效性证据的产品，目前已向多家交易对手发出条款书，预计下半年部分会落实，同时合理化业务其他领域并降低整体费用 [24] - 收购Novan资产，若协议获批且投标成功，将重组业务，对外授权或出售现有开发项目和商业业务资产，并向行业提供技术平台许可 [79] 行业竞争 - 行业向后期阶段转移，但未对公司超100个项目组合产生具体影响，组合分布于后期、中期、早期、临床前等阶段，未发现合作公司将优先级从公司项目转移到后期资产的情况 [62] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司拥有不断增长和多元化的特许权使用费组合和高利润率运营模式，现有强大资产负债表和大量生物制药资产，包括七个主要商业阶段产品、多个后期资产和超75个早期资产，为财务增长提供支持 [40] - 公司专注新交易以扩大后期管道并加速财务增长，加强业务团队，在波士顿设立办事处，拓宽合作方式和增加交易活动以推动增长和盈利 [42] - 公司预计特许权使用费收入和精简运营结构将在未来几年带来盈利能力和现金流增长，对下半年业务发展充满期待 [10][5] 其他重要信息 - 2023年6月Verona Pharma向FDA提交Ensifentrine治疗COPD的新药申请，若获批2024年可能开始贡献特许权使用费；其3期试验结果显示在肺功能、症状和生活质量等方面有改善，降低COPD急性加重率和风险，安全性良好，分析师预计产品可能达到重磅炸弹级年销售额 [34] - Palvella的QTORIN雷帕霉素治疗微囊性淋巴管畸形的3期关键研究设计公布，此前2期结果积极；但该药物在先天性厚甲症3期关键试验中未显示治疗效果，将停止该适应症开发，期待其在微囊性淋巴管畸形项目上重回关键3期管道 [53] - Novan的 berdazimer凝胶正在开发用于传染性软疣，新药申请正在FDA审查中，目标行动日期为2024年1月5日；该产品可能是首个可在家使用的FDA批准的传染性软疣处方药治疗方法，患者群体大部分未接受治疗 [23] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: Captisol目前研究和商业用途的混合情况如何，以及Captisol用于瑞德西韦是否会达到稳定水平以解决报告数据的波动问题 - 商业产品目前占Captisol业务一半以上份额，但该比例会随临床试验和商业产品增长而波动，公司可考虑未来向投资者提供详细数据；关于Captisol用于新冠相关销售，目前今年无销售，与过去三年形成鲜明对比，虽医院仍在使用瑞德西韦，但无法预测何时达到稳定水平及具体水平，因疫情趋势难以预测 [57][84] 问题2: 公司宣布的股票回购计划是否会相对分散执行，以免对现金余额产生重大影响，以及波士顿办事处的规模如何 - 过去八年公司有三个股票回购计划，目前的500万美元回购计划是基于并购资本部署、现金流和现金余额考虑，作为良好公司治理措施，暂无立即使用计划，将根据市场和价格情况与管理层和董事会协商决定；波士顿办事处目前有五名员工，是专业交易团队，为东海岸业务提供良好基础，部分高管分布在宾夕法尼亚和康涅狄格，便于非虚拟方式协调和高效执行交易 [59][61] 问题3: 行业向后期阶段转移对公司合作组合有何影响，以及合同和服务收入变化的原因 - 行业向后期阶段转移未对公司组合产生具体影响，组合分布广泛，未发现合作公司转移优先级情况；本季度合同收入低是因里程碑事件时间安排，从年度来看，业务稳定，但季度间会有波动 [62] 问题4: 能否对特许权使用费收入下半年的季节性增长提供更多信息 - Jazz未提供产品指引，公司尊重其意愿不做预测，过去一年其季度销售节奏相对稳定且呈上升趋势，预计明天Jazz公布数据后会有更清晰情况；欧洲市场患者数量与美国大致相同，但存在定价和竞争因素，预计至少会带来额外销售 [69] 问题5: 下半年Captisol和剩余研发收入在Q3和Q4的节奏是否有差异，以及Sparsentan在欧洲获批后的特许权使用费结构如何 - 目前最好的做法是将Captisol和合同收入剩余指引平均分配到两个季度，特许权使用费收入只要产品持续增长就会稳定；Travere在FILSPARI项目上全球支付15%或17%的分级特许权使用费，公司与Bristol共享该特许权，公司全球保留9% [97][100] 问题6: 本季度是否有未达到的特定里程碑，以及对全年合同收入减少300万美元的解释 - 本季度未设想有特定里程碑未达成；全年合同收入减少300万美元是因几个里程碑推迟到明年，并非丢失，只是实现时间比预期长 [91] 问题7: 能否期待Captisol年毛利率向60%以上高端改善 - 长期来看，预计利润率会适度改善，因公司有成本结构效率，但季度间毛利率受产品组合影响，本季度更倾向商业端 [64] 问题8: 能否更新Teriparatide的进展，包括生物类似药批准和仿制药竞争情况 - Teriparatide是礼来Forteo的替代品，目前不可治疗性互换；有两家仿制药竞争对手和合作伙伴Alvogen试图获得可治疗性互换版本批准；目前市场上只有Forteo和Alvogen的Teriparatide版本，公司每季度实现约300多万美元特许权使用费，市场份额目前相对稳定，等待FDA与各方对话结果 [104] 问题9: Rylaze合作伙伴是否有能力按Q1销售额乘以4达到全年供应，以及欧洲市场规模与美国的比较 - 公司未对Rylaze合作伙伴供应能力做预测；欧洲市场患者数量与美国大致相同，但存在定价和竞争因素，预计至少会带来额外销售 [69]