财务数据和关键指标变化 - 2023年全年运营费用为2570万美元，2022年为5760万美元，减少3190万美元，降幅55.4%；排除与合并相关的3040万美元在研研发费用后，运营费用较2022年减少150万美元，降幅5.5% [47][48] - 2023年研发费用约为1270万美元，2022年为1310万美元，减少约30万美元，降幅2.5%，主要因当年LSTA1项目成本低于上一年的遗留CD34细胞治疗技术项目成本 [49] - 2023年一般及行政费用约为1300万美元，2022年为1410万美元，减少约120万美元，降幅8.3%，主要因上一年合并的非经常性成本、股权费用减少等 [67] - 2023年和2022年净亏损分别为2080万美元和5420万美元 [50] - 截至2023年12月31日，公司现金、现金等价物和有价证券约为5050万美元，预计现有资金可支持当前拟议运营至2026年初 [51] 各条业务线数据和关键指标变化 ASCEND试验 - 已完成全部患者入组，预计2024年第四季度公布分配至A组的98名患者的顶线数据，2025年年中可获得全部158名患者的完整数据集 [27] BOLSTER试验 - 是一项2a期双盲、安慰剂对照、多中心、随机篮子试验，评估LSDA1与标准治疗联合用于晚期实体瘤，入组预计在2024年底完成 [29][30] CENDIFOX试验 - 是一项1b/2a期开放标签试验，评估LSDA1与基于新辅助FOLFIRINOX的疗法联合用于胰腺癌、结肠癌和阑尾癌，入组预计在2024年第二季度末完成 [30] 中国试验 - 由齐鲁制药牵头，评估LSDA1与吉西他滨和白蛋白结合型紫杉醇联合使用，齐鲁制药预计2024年第二季度末获得最终数据，并随后启动2期试验 [31][33] Lisata试验 - 是一项1b/2a期随机单盲、单中心安全性和药效学研究，评估LSDA1与检查点抑制剂度伐利尤单抗联合标准护理化疗白蛋白结合型紫杉醇和吉西他滨，与单独标准护理相比，用于局部晚期不可切除胰腺导管腺癌，入组预计在2024年下半年完成 [33] iGoLSTA试验 - 是一项1b/2a期概念验证安全性和早期疗效研究，评估LSDA1与纳武利尤单抗和FOLFIRINOX联合作为局部晚期不可切除胃食管腺癌的一线治疗，待合作伙伴WARPNINE提供资金后启动 [34] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 2023年公司专注于LSTA1开发工作，推动其在转移性胰腺导管腺癌（mPDAC）中尽快注册，并展示其与多种抗癌药物联合治疗多种实体瘤的广泛应用 [24] - 2024年公司专注于高效及时地开展研究，尽快获得有意义的临床数据 [25] - 公司计划利用ASCEND试验结果探索在多个司法管辖区的有条件批准，并设计优化的3期转移性胰腺导管腺癌项目 [28] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 癌症治疗领域虽有进展，但许多实体瘤仍难以有效治疗，致密的基质和恶劣的肿瘤微环境限制了大多数药物疗法对肿瘤的作用，也抑制了患者免疫系统，是治疗实体瘤的主要挑战 [53][58][59] - 公司利用C端规则激活CendR主动转运系统，其领先产品候选药物LSTA1已获得多项孤儿药指定，具有选择性激活肿瘤基质上的CendR主动转运机制、修饰肿瘤微环境等潜力 [60][61] 其他重要信息 - LSTA1在人体中的半衰期约为90分钟，一到两个半衰期后，其在血液中的浓度会显著降低 [4] - 澳大利亚和新西兰的试验由澳大利亚胃肠试验组（AGITG）牵头，与悉尼大学NHMRC临床试验中心合作，研究包括两个队列，A组接受单剂量3.2毫克/千克LSDA1，B组在第一剂后四小时再接受相同剂量 [14] - 爱沙尼亚和拉脱维亚的试验目标是招募30名患者，随机分为LSTA1加标准护理与安慰剂加标准护理两组，LSTA1已获得美国食品药品监督管理局（FDA）针对恶性胶质瘤的孤儿药指定 [15] 问答环节所有提问和回答 问题: BOLSTER试验的入组情况以及各地区贡献 - BOLSTER试验按计划将在2024年底完成入组目标，目前美国是入组的最大贡献者，但欧洲许多站点3月才开始运营，预计第二季度欧洲将有显著贡献 [36][37] 问题: AGITG是否通常会对其参与的项目有财务利益 - 公司与AGITG合作无财务利益关系，他们纯粹是现场执行的临床医生，公司不向其放弃任何商业权利，他们也不对产品有商业或财务利益 [3] 问题: WARPNINE的财务资源情况 - WARPNINE是澳大利亚的慈善基金会，致力于改善胃肠道癌症患者获得新疗法的机会，公司未密切关注其财务状况，但到目前为止，他们已履行了与LSTA1试验融资相关的所有承诺，他们通过挖掘澳大利亚和新西兰的慈善组织和个人网络来获取资金 [86][90] 问题: ASCEND队列B中第二剂延迟四小时的意义 - 选择四小时是结合了LSTA1在人体中的药代动力学和药效学知识，以及患者的实际便利性，四小时后重新给药可使浓度回升，观察联合化疗药物活性是否会因第二剂而增加 [73][74] 问题: WARPNINE筹集资金的时间限制 - 合同中没有关于时间限制的条款，据公司所知，他们非常接近为iGoLSTA试验筹集到足够资金，并且已经为该试验全额提供了资金 [76] 问题: 研发税收抵免是否包含在资金跑道指引中 - 研发税收抵免包含在资金跑道指引中，2023年9月公司从澳大利亚税务局获得60万美元退款，与2022年纳税年度相关，2023年底记录了100万美元的所得税应收款，预计2024年将收到约100万美元退款，基于2023年纳税年度 [78] 问题: 齐鲁制药项目的下一个里程碑时间和金额 - 齐鲁制药在该地区的3期或注册试验中给第一名患者给药时，有合同义务支付1000万美元里程碑款项，预计他们将在本季度末或下季度初开始2期试验 [80] 问题: 预计何时获得澳大利亚活动的退税 - 公司通常在6、7月提交纳税申报，9月左右收到退款，2024年预计收到约100万美元退款，基于2023年纳税年度 [78] 问题: 齐鲁制药的项目是否有资格获得中国药监局（CFDA）的加速审批途径 - 据公司所知，齐鲁制药已与中国监管机构进行了讨论，其项目设计旨在充分利用加速审批途径的可能性，但公司未看到相关书面沟通内容 [93]