财务数据和关键指标变化 - 2023年第一季度净亏损620万美元，2022年同期为420万美元 [13] - 2023年第一季度研发费用约为320万美元，2022年同期为330万美元，减少10万美元，降幅3.2% [20] - 2023年第一季度一般及行政费用约为370万美元，2022年同期为330万美元，增加30万美元，增幅9.8% [43] - 截至2023年3月31日，公司拥有现金、现金等价物和有价证券约6110万美元，不包括2023年第二季度将记录的220万美元非稀释性资金 [21][44] 各条业务线数据和关键指标变化 LSTA1 - 是公司领先的候选产品，用于治疗晚期实体瘤，正在全球约十几项计划或正在进行的临床试验中接受评估 [11][32] - ASCEND试验：155名患者的双盲、随机、安慰剂对照临床试验，评估LSTA1与吉西他滨和白蛋白结合型紫杉醇联合治疗转移性胰腺导管腺癌，目前入组进展顺利，原预计2024年第二季度完成入组，若当前入组率持续，可能提前完成 [33][34] - iLSTA试验：已在澳大利亚治疗了首批两名患者，评估LSTA1与标准治疗、吉西他滨和白蛋白结合型紫杉醇化疗以及免疫疗法度伐利尤单抗联合作为局部晚期不可切除胰腺导管腺癌的一线治疗，预计2024年第二季度完成入组 [35][36] - CENDIFOX试验：LSTA1与基于新辅助FOLFIRINOX疗法联合治疗胰腺癌、结肠癌和阑尾癌的Ib/IIa期开放标签试验，预计2023年第四季度完成入组，2024年公布数据 [37] - 中国的Ib/IIa期开放标签试验：由齐鲁制药牵头，预计在6月即将召开的ASCO会议上公布初步无进展生存期数据 [38] - BOLSTER试验：LSTA201的II期安慰剂对照篮子试验，评估LSTA1与标准治疗联合用于晚期实体瘤，包括头颈部、食管癌和胆管癌，目前已启动，希望在第二季度末宣布首例患者入组 [39] - iGoLSTA试验：评估LSTA1与纳武利尤单抗和FOLFIRINOX联合作为局部晚期不可切除胃食管腺癌一线治疗的Ib/IIa期概念验证安全性和早期疗效研究，预计2023年第三季度启动 [46] LSTA12（HONEDRA） - 用于治疗严重肢体缺血（CLI）和伯格氏病，已在日本完成一项符合注册要求的研究，正在与日本监管机构进行咨询，以确定该项目的下一步开发计划 [47][60] LSTA201 - 用于治疗糖尿病肾病（DKD），2022年启动了一项Ib期开放标签概念验证试验，研究表明该疗法安全且耐受性良好，但未在所有患者中显示出肾功能的持续改善，进一步开发需要更大规模的研究和资本投资，若能找到战略合作伙伴，公司将继续推进 [48][61][62] 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司专注于推进临床开发项目，以治疗晚期实体瘤为主要目标，利用其专有的CendR系统技术，提高抗癌药物的疗效 [9][28] - 实施了一系列资本保全措施，包括组织优化，取消了总裁兼首席商务官职位，以确保有足够的资金达到临床开发项目的重要数据里程碑 [18][19] - 考虑与日本合作伙伴合作，完成HONEDRA在日本的剩余开发、注册和商业化步骤 [41] - 行业竞争方面，胰腺癌和其他实体瘤治疗领域存在竞争，但公司认为其试验具有一定优势，如与现有标准治疗联合使用，可提高疗效且安全性良好，得到了临床医生的积极反馈 [52][67][102] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 经营环境方面，当前资本市场波动且不可预测，公司需要严格审查资源分配，以确保有足够的资金支持临床开发项目 [17] - 未来前景方面，公司预计现有资金可支持所有正在进行和计划中的项目至2026年初，届时将获得相关数据，对平台技术的前景感到兴奋，并致力于尽快取得有意义的数据结果，以造福患者、医生和股东 [22][49][90] 其他重要信息 - 公司宣布了组织架构调整，取消了总裁兼首席商务官职位，David Slack离职，公司对其过去的贡献表示感谢 [19][20] - 公司作为新泽西经济发展局技术商业税收证书转让计划的获批参与者，获得了220万美元的非稀释性资金，将于2023年第二季度记录 [44] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1：与临床医生合作的反馈以及监管方面的优势 - 临床医生对在现有标准治疗中添加LSTA1以优化疗效且不增加安全问题的方法非常感兴趣，认为这种方法比开发全新的化学实体更快推向市场和惠及患者；从监管角度看，将LSTA1与现有疗法共同给药，无需进行大量的临床前工作和单独的毒理学研究，且LSTA1安全性良好，与FDA、澳大利亚TGA和欧洲EMA的沟通进展顺利 [52][53][54] 问题2：ASCEND试验方案的更改及原因 - 增加了一个名为队列B的第二组患者，该组患者将在首次给药约四小时后接受第二剂LSTA1；原因是考虑到不同化合物的药代动力学特征，第二剂LSTA1可能促进剩余的白蛋白结合型紫杉醇更好地渗透到肿瘤中，提高肿瘤疗效，同时可以通过比较不同队列来评估治疗效果和安全性，为后续的III期试验提供有力支持 [58][78][79] 问题3：ASCEND试验是否可能成为注册试验 - 公司预计该试验不太可能成为注册试验，但会为设计后续的注册试验提供有力支持；若数据积极且具有统计学意义，公司将与FDA和澳大利亚TGA探讨加速或有条件批准的途径 [80] 问题4：LSTA1的给药方式及组合疗法的销售和定价 - 共给药和连接给药两种方式都是可能的选择，但目前优先考虑共给药，因为这种方式更简单、快速且可能成本更低，连接给药作为次要优先级；组合疗法目前预计LSTA1作为现有疗法的附加剂，将根据其增强疗效的作用进行定价，未来可能会有公司寻求独家合作，届时将根据情况定价 [83][84][86] 问题5：最难招募患者的试验及原因 - BOLSTER试验中食管癌鳞状细胞类型的招募可能较困难，因为该类型在美国不太常见且治疗难度大，可能需要到亚洲和欧洲其他地区招募患者；公司在选择患者群体时非常谨慎，避免内部试验之间的竞争 [103] 问题6：剩余新泽西州税收净运营亏损（NOLs）的情况 - 公司目前约有200万 - 300万美元的NOLs，在当前项目下，公司可能在未来两年内每年获得约100万 - 150万美元的收益，直至达到2000万美元的终身上限 [107] 问题7：LSTA1的制造需求 - 文档未提及具体回答内容 问题8：哪个项目在患者招募方面存在限速步骤 - 公司在胰腺癌试验中已谨慎安排，避免试验之间的竞争，利用不同的标准治疗方案将患者分配到不同试验中；BOLSTER试验中食管癌鳞状细胞类型的招募可能较困难 [103][118]