财务数据和关键指标变化 - 研发费用在第一季度增加约100万美元，达到570万美元，主要因通过终止 sublicense获得约全球10%的技术权利；临床成本呈下降趋势，内部资助的试验从三个减至两个 [29] - 第一季度G&A费用较2022年增加约8%，与法律服务和咨询费有关 [30] - 季度末现金超过3700万美元，预计可支撑到2024年第三季度 [30] 各条业务线数据和关键指标变化 Annamycin - AML单药试验MB - 105最终队列的五名患者以240毫克/平方米治疗，官方临床研究报告显示1例完全缓解（CR）和3例部分缓解（PR），但公司认为其中2例PR实际为CR，即最后八名治疗患者中有四名完全缓解，缓解率达50% [11][12][13] - 与阿糖胞苷联合治疗AML的试验已完成第一队列，三名患者在190毫克/平方米剂量下治疗，1名78岁曾接受两年化疗后复发的患者实现持久完全缓解；已开始第二队列第一名患者的给药，预计该队列将快速满员 [31][39][50] - 软组织肉瘤（STS）试验MB - 107近半入组，初步中位无进展生存期（PFS）接近三个月，相比历史未治疗患者有显著改善，且仅入组肺转移、预后最差的患者，同时未出现目前处方蒽环类药物预期的心脏毒性 [14][15] - 已成功完成Phase 1b，确定330毫克/平方米为Phase 2开发的推荐剂量，Phase 2部分入组已过半，60%的受试者在两个或更多治疗周期后疾病稳定，三名受试者继续使用研究药物，一名受试者在第4周期扫描后疾病稳定并已接受六个完整周期治疗 [49] WP1066 - Phase 1临床试验已确定8毫克/千克为安全剂量，有临床和放射学疗效证据；已获得FDA治疗脑肿瘤的孤儿药指定和罕见儿科疾病指定；公司正在评估潜在战略合作伙伴关系和合作机会 [24] WP1122 - 已完成在正常志愿者中的Phase 1剂量递增研究，确定了安全性并定义了药代动力学，准备开始Phase 2疗效研究 [25] - 有动物数据表明可能对某些类型癌症有益，已获得FDA治疗某些类型脑癌（胶质母细胞瘤）的孤儿药指定；有临床前数据表明对某些潜在致命病毒疾病有益，预计不久将报告NIH资助的沙粒病毒动物测试初步结果；公司正在寻找潜在合作机会 [26][27] 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司专注于Annamycin的临床试验数据输出，同时通过外部资金推进WP1066和WP1122技术的发展 [33] - Annamycin治疗AML已进入联合治疗临床开发阶段，预计今年晚些时候进入Phase 2阶段；软组织肉瘤适应症已进入Phase 2阶段 [22][23][65] - WP1066与放疗联合治疗成人和儿童脑肿瘤即将开展新一轮临床试验，预计年底前有重大公告 [34] - 行业方面，小型生物技术市场面临巨大压力，估值处于历史低位，但公司认为强劲的Phase 2数据和FDA的积极指导将超越市场动态，带来更大的上行潜力 [54] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司对目前进展非常满意，认为Annamycin的临床数据与当前股价存在严重脱节 [65][80] - 公司期待在未来几个季度为Annamycin带来具有变革性的消息流，同时也关注WP1066和WP1122的进展 [34] 问答环节所有提问和回答 问题1: 第二队列Phase 1b AML联合治疗患者是否已给药，已给药多少人？ - 公司已开始给第二队列的第一名患者给药，其他患者已确定，预计该队列将快速满员 [39] 问题2: 是否会在数据更积极时不等到季度电话会议就更新数据？ - 公司在剂量递增阶段有按队列公布数据的灵活性，默认至少按季度更新数据，会在队列结束时公布疗效 [40][41] 问题3: 美国软组织肺转移数据的顶线最终数据预计在2024年初，是否合理？ - 试验招募进展迅速，已超过一半入组，如果保持这个速度可能会提前；根据数据情况，可能在招募满28名患者之前就与FDA沟通；顶线数据分无进展生存期（PFS）和总生存期（OS），PFS可能在今年实现，OS今年无法实现，但与FDA沟通不需要OS数据 [42][43][44] 问题4: 如果PFS数据良好，OS数据不佳，PFS是否足以用于注册？ - 这将取决于数据情况，如果PFS足以获得批准，可以仅用PFS数据与FDA沟通；提交新药申请（NDA）时会提供四个月的安全更新，此时可能会有OS数据 [45] 问题5: AML和STS研究中超过多柔比星终身最大剂量的患者数量情况，以及AML与FDA的对话计划？ - 超过终身最大剂量的患者数量较多，部分患者达到1800毫克/平方米，而终身最大剂量为550毫克/平方米，且这些患者均未出现心脏毒性；公司会在数据审核确认后报告具体数量；当认为有足够数据证明疗效时，会停止扩展队列并与FDA进行2期结束会议 [56][57][68] 问题6: 与FDA讨论AML时，是否可以利用STS试验和AML试验的数据来证明心脏毒性问题？ - 可以利用两个试验的数据；公司认为自己是唯一记录和报告肌钙蛋白水平（长期心脏损伤的最佳指标）的公司，在评估心脏毒性方面更全面 [69][70]