财务数据和关键指标变化 - 截至2020年第一季度末，公司现金及现金等价物为4030万美元，预计手头现金足够支撑到2021年第二季度，这还不包括与机构投资者Aspire Capital达成的最高3000万美元普通股购买协议中的可用现金 [24] - 2020年第一季度净亏损650万美元，而2019年第一季度净亏损为530万美元；2020年第一季度研发成本为380万美元，2019年同期为280万美元，增加的100万美元主要归因于与人员相关的费用；2020年和2019年第一季度的一般及行政费用均为280万美元 [25] 各条业务线数据和关键指标变化 急性髓系白血病（AML）业务线 - 基于贝勒医学院（BCM）的研究数据，公司选择AML作为主要适应症，其新型多TAA特异性T细胞疗法在BCM试验中显示出持久反应，部分患者反应持续超五年，且治疗相关毒性极小或无 [10][11] - 2月公司获FDA批准启动首个公司赞助的试验，先进行安全导入部分，计划招募约6名患者；根据修订后的试验方案，前3名患者将使用旧试剂给药，安全导入阶段其余3名患者将使用新供应商的新试剂生产的MT - 401给药 [11][12] - 试验仍处于部分临床搁置状态，直至FDA审查并接受新供应商提供的新试剂的最终数据和分析证书；因COVID - 19疫情，BCM的研究和GMP设施关闭，若关闭持续到今年下半年，可能需暂停安全导入部分的患者招募 [13][14] 胰腺癌业务线 - 多TAA特异性T细胞疗法在胰腺癌等其他癌症中显示出令人鼓舞的早期结果；正在进行的BCM胰腺癌多TAA特异性T细胞疗法1/2期临床试验中，一线治疗组与标准护理化疗联合使用时，观察到临床获益与患者外周血中肿瘤反应性T细胞的输注后检测相关，这些T细胞对靶向抗原和非靶向TAA均有活性，表明诱导了抗原扩散，且试验中未观察到细胞因子释放综合征或神经毒性 [20][21] - 该研究的更新将在本月晚些时候的美国临床肿瘤学会年会上展示，摘要将于5月13日下午5点在ASCO网站上公布 [22] 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司继续积极确定临床试验地点，完成启动研究所需的工艺开发和IND相关实验，并建设自身制造能力 [16] - 除计划在移植后AML患者中进行的2期试验外，公司正在评估其他适应症的机会 [19] - 多TAA特异性T细胞疗法相比标准方法以及其他正在开发的T细胞疗法具有多个优势，因其能够识别多种抗原，可能实现表位扩散，从而产生更有效和持久的抗肿瘤反应；与需要住院的移植手术不同，多TAA特异性T细胞可在门诊给药，对患者更安全、方便，对整个医疗系统也有益 [18][19] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - COVID - 19疫情给公司业务和整个医疗系统带来挑战，公司在决策中保持灵活，优先考虑员工和患者的健康与安全，3月实施了在家办公政策，并遵循当地和联邦卫生当局的建议 [7] - 疫情对公司计划中的AML 2期试验的时间安排产生了直接影响，主要是由于供应商和供应链合作伙伴的延误，公司团队已努力减轻这些影响，但目前尚不清楚这些发展的具体影响；由于当前环境的不可预测性，公司决定撤回对AML试验时间的指导，直到临床和供应链合作伙伴的前景明朗 [8][9] - 尽管对指导进行了调整，但公司仍对多TAA特异性T细胞疗法的潜力充满信心，FDA授予MT - 401孤儿药指定，表明其在治疗挑战性疾病方面的前景 [17] 其他重要信息 - 公司在电话会议中会做出前瞻性陈述，这些陈述受风险和不确定性影响，实际结果可能与预测有重大差异，相关风险描述可在公司最近提交给SEC的10 - Q表格中找到 [4] 问答环节所有提问和回答 问题1：AML试验中患者的给药顺序，是否需等前3名患者用旧试剂治疗后才能切换到用新试剂治疗的患者，还是在FDA接受修订试剂的临床前方案后可同时招募全部6名患者？ - 用旧试剂招募的患者和用新试剂生产的MT - 401治疗的患者可以同时招募，但每组患者的首次治疗之间需间隔两周，是否能切换主要取决于制造商能否及时提供分析证书 [27][28][29] 问题2：能否提供胰腺癌试验的更新细节，能否期待C组（新辅助治疗组）的活检数据，以及今年其他贝勒试验的数据情况？ - 胰腺癌试验在ASCO会议上的更新摘要将于周三下午5点公布，届时可提供更多数据；对于其他贝勒正在进行的试验，公司计划在有可用数据时提供更新 [32][33][34] 问题3：贝勒正在进行的试验是否受COVID - 19疫情影响，能否收集患者的时间点数据，特别是ADSPAM试验和新增加的高剂量组患者情况？ - 目前难以预测试验时间表，贝勒医学院的研究总体按计划进行，已知AML 1期研究最高剂量组有1名患者已招募，但因COVID - 19治疗被推迟 [38][39] 问题4：在决定将胰腺癌试验作为公司赞助的试验之前，希望看到什么样的数据？ - 公司会持续监测数据发展，目前希望看到患者不仅在反应率方面，还在无进展生存期和总生存期方面有有意义的治疗获益，以确定是否值得进行后续公司赞助的研究 [40][41][42] 问题5：AML试验安全导入阶段的6名患者结束后，需要向FDA报告什么内容才能进入该研究的更大规模队列，是否有提交数据的时间限制？ - 安全导入阶段主要关注方案中规定的剂量限制性毒性（DLT），若未出现DLT，可进入2期研究；没有明确的时间限制来实现这一目标，向FDA报告不是开始2期研究的先决条件 [45][47][48] 问题6：报告DLT后是否可以直接进入2期试验，无需等待FDA回复？ - 在安全导入阶段未发现DLT的情况下，这种理解是正确的 [49] 问题7：胰腺癌数据读出时，是否可以假设所有三组（反应组、非反应组和重置组）都会有更新数据，以及去年7月数据读出后患者招募情况如何？ - 关于患者招募总数，需等本周三下午5点摘要公布；海报展示由贝勒研究人员决定，此次他们关注的是接受个性化标准护理联合治疗的患者 [55][56] 问题8：根据Aspire Capital购买协议发行的承诺股份，是否已公布每股价格，是否包含在本季度的现金状况中？ - 为达成承诺而发行的股份已在最近的10 - K表格中披露，但目前尚未根据Aspire Capital协议提取任何资金；截至第一季度末的4030万美元现金余额中不包含这部分资金，公司会密切监测资本市场情况，在合适的时候提取资金 [59][61][62]