财务数据和关键指标变化 - 2019年第三季度净亏损为550万美元，而2018年同期净亏损为440万美元 [16] - 2019年第三季度研发成本为310万美元，2018年同期为190万美元，增加了120万美元，主要归因于内部基础设施建设带来的人员相关费用增加 [16] - 2019年第三季度一般及行政费用为250万美元，2018年同期为260万美元，减少主要归因于2018年第三季度发生的60万美元合并相关费用，被人员相关的法律和其他专业费用增加所抵消 [17] 各条业务线数据和关键指标变化 MultiTAA T - cell疗法 - 在贝勒医学院进行的合作赞助临床研究中，患者有持久反应，部分超过五年，且几乎没有与治疗相关的重大毒性 [6] 癌症疫苗项目 - 乳腺癌试验持续进展，三阴性乳腺癌试验中34名患者初步分析显示31人对疫苗治疗有明显免疫反应；11个临床地点治疗的80名患者中，截至2019年9月30日，14人在接受TPIV 200治疗后出现疾病进展 [13] - 基于独立数据和安全监测委员会对2期研究中期结果的非盲审查，公司决定停止铂敏感晚期卵巢癌癌症疫苗的开发，预计2020年第一季度关闭该试验 [13][14] 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司继续推进MultiTAA T - cell疗法在各种血液学和实体肿瘤癌症中的应用，将急性髓系白血病（AML）作为首个公司赞助临床试验的主要适应症 [6][8] - 公司认为MultiTAA疗法相比标准治疗方法和其他正在开发的T细胞疗法有优势，如能识别多达五种抗原、可在门诊给药等 [12] - 除MultiTAA细胞疗法外，公司还在推进一些传统疫苗项目 [13] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司预计未来12 - 18个月是令人兴奋和富有成效的时期，有信心在2020年启动AML试验，并希望在今年晚些时候提供更精确的时间表 [7][10] 其他重要信息 - 公司向美国FDA提交的AML 2期研究新药申请（IND）因第三方供应商提供的两种试剂的质量和技术规格问题被搁置，公司已在10月底提交完整回复，FDA有30天时间回应 [9][10] 问答环节所有提问和回答 问题1: FDA解决临床搁置问题后，多久能开始给患者用药？ - 公司表示试验准备工作正在进行，场地招募进展超前，已有20多个场地等待接受IND编号，获得后可启动IRB和签约流程，预计IND获批后能迅速启动试验 [20] 问题2: IND搁置的未决问题及下一步步骤和时间安排是怎样的？ - FDA要求提供制造过程中使用的第三方供应商的两种试剂的质量和技术规格的额外信息，公司已在2019年10月28日提交完整回复，FDA将在收到回复后30天内回应是否解除搁置及原因 [26][27][28] 问题3: IND延迟的最坏情况是什么，FDA是否可能要求更换试剂供应商，进行等效性测试估计需要多长时间？ - 公司认为FDA的接受是启动试验的关键，场地招募进展良好，预计2020年启动MultiTAA项目的2期临床试验 [32][33] 问题4: FDA对AML试验设计有无担忧，是否仍按原设计进行？ - 2期研究部分不变，将探索辅助治疗和活跃疾病两种情况 [34] 问题5: 今年年底或2020年初能否从贝勒获得更新数据，贝勒是否已开始对AML患者进行更高细胞剂量测试？ - 公司计划明年提供贝勒研究的更多信息，包括AML和胰腺癌研究，AML研究的更高剂量测试已开始 [36] 问题6: 除给药外，1期试验还关注哪些参数，希望达成什么目标；移植后患者是否普遍出现暴发性AML，如何评估及何时开始给药；ClinicalTrials记录的AML和MDS 44名参与者数量是否正确？ - 2期研究辅助治疗部分将随机分配接受MultiTAA T细胞或标准护理观察，有计划进行中期分析；活跃疾病部分为单臂研究。1期研究ClinicalTrials.gov记录准确，2期研究活跃疾病组40人，辅助治疗组每组60人，共120人，总计160人。预计三个月随访时，约9 - 10名患者无疾病，进入辅助治疗组；约十分之一患者为活跃疾病复发难治，进入单臂活跃疾病组。完成120名随机辅助治疗组患者招募后，后续患者细胞将保留到复发时使用，以增加活跃疾病组招募人数 [41][42][43] 问题7: IND申请包是否包含贝勒研究者发起的临床研究？ - 包含，公司认为这是将学术过程过渡到公司赞助过程以进行关键试验和商业化的一部分，FDA关注试剂规格以确保符合要求，同时也注意到了整体疗法的安全性 [49]