业绩总结 - ZTALMY的净产品收入指导提高至1,700万至1,850万美元[7] - 2023年美国ZTALMY净产品收入为420万美元，已是上市后的第三个完整季度[186] - 预计2023财年GAAP运营费用（SG&A和研发）在1.6亿至1.65亿美元之间，包括约1500万美元的非现金股票补偿[139] - 2023年6月30日的财务摘要显示现金、现金等价物和短期投资为1.753亿美元[139] - 2023年6月30日的债务为7500万美元，利息仅至2024年5月到期，债务到期时间为2026年[139] 用户数据 - 目前有约120名医生作为独特的开处方基础，分布在各大癫痫中心和社区医生中[6] - 目前约有120名患者正在接受ZTALMY®治疗[186] - TSC患者在美国的发病率为1:6,000，约有25,000至40,000名难治性TSC患者[189] 临床试验与研发 - 在关键试验后，101名患者中有88名进入开放标签扩展研究，以评估ZTALMY的持续安全性和有效性[5] - FDA已表示，单一的关键TSC三期试验可能足以获得批准[50] - Ganaxolone的临床开发部分由生物医学高级研究与发展局（BARDA）资助[38] - 计划在2024年第四季度提交临床试验申请（IND）[76] - 预计在2024年第一季度进行RAISE试验的中期分析[181] 产品与市场展望 - 预计ZTALMY将成为CDD癫痫管理的标准治疗[9] - 第二代Ganaxolone的目标包括提高疗效、改善耐受性、减少给药频率和降低生产成本[53] - 通过与Orion（欧盟）和Tenacia（中国）的合作，Ganaxolone的商业化和开发有望扩展到新市场[166] - 预计对第三方数据的投资将使公司能够针对约2倍数量的CDKL5患者[186] 关键数据与效果 - Ganaxolone在28天内减少主要运动性癫痫发作频率的中位数为30.7%，而安慰剂组为6.9%[142] - Ganaxolone的高剂量组在整个分析窗口内提供了超过80%的持续癫痫负担减少[112] - Ganaxolone的单次剂量PK试验中，评估了100、200、400、600、900和1200 mg的口服Ganaxolone的PK特征，最大浓度（Cmax）为200 ng/mL[55] - Ganaxolone在高剂量组中实现了目标范围≥500 ng/mL，持续约8小时[110] - 在医院住院期间，Ganaxolone组的平均总医院费用为26304美元，而安慰剂组为13101美元[128] 资金与支持 - BARDA收入预计在1100万至1200万美元之间[139] - 当前合同下，BARDA的额外资金可达约1800万美元，需继续开发IV ganaxolone并获得BARDA的选择[193]