财务数据和关键指标变化 - 2023年Ingrezza销售额近18.4亿美元,同比增长超过4亿美元,增长近30% [16] - 2024年Ingrezza销售额预计为21亿-22亿美元,同比增长超过17% [19] - 2023年公司现金流超过6亿美元,主要受益于非GAAP净收益,但部分被175亿美元的业务发展投资所抵消 [17] 各条业务线数据和关键指标变化 - Ingrezza在精神病科、神经科和长期护理三大领域均实现了强劲增长 [29] - 尽管Ingrezza在TD和HD适应症的渗透率不断提高,但仍有大约三分之二的600,000名TD患者未被诊断,以及80%的20,000名中重度HD患者未接受VMAT2抑制剂治疗 [27] 各个市场数据和关键指标变化 - 尽管Ingrezza在TD和HD适应症的渗透率不断提高,但仍有大约三分之二的600,000名TD患者未被诊断,以及80%的20,000名中重度HD患者未接受VMAT2抑制剂治疗 [27] - Ingrezza的处方获得率超过80%,患者自付费用平均不到10美元,获得率和可及性保持很高 [30] 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司将继续投资Ingrezza销售团队和DTC营销,以提高患者诊断和治疗率 [195][196] - 公司正在为2025年推出crinecerfont做准备,包括开展广泛的教育培训,为CAH患者群体建立新的治疗范式 [41][44] - 公司内部研发管线不断丰富,未来几年将有更多小分子和生物大分子进入临床 [197] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 2023年和2022年都是公司发展历程中难得一遇的成功年份,业务表现出色 [11][24] - 公司有信心2024年也会取得同样出色的业绩 [17][18] - 公司对Ingrezza未来的增长前景充满信心,认为这个市场仍有巨大的未开发潜力 [195][196] - 公司对crinecerfont的上市前准备工作充满信心,认为这将为CAH患者群体带来新的治疗范式 [41][44] 问答环节重要的提问和回答 问题1 Paul Matteis 提问 对于即将在今年下半年读出的M4激动剂NBI-568的临床试验,公司如何选择剂量水平,对于达到统计学显著性和良好耐受性有何预期? [56][57] Eiry Roberts 回答 这是一项剂量探索性试验,公司根据前期临床前数据选择了多个剂量水平进行评估。公司期望看到与之前同类产品类似的疗效,同时也关注耐受性的差异。这个试验的目标不是单个剂量组的统计学显著性,而是综合评估疗效和安全性,为后续发展提供依据。 [58] 问题2 Tazeen Ahmad 提问 公司对Ingrezza在HD适应症的销售贡献有何预期?同时,为什么过去多年来Xenazine在该适应症市场渗透率较低? [61][62][63] Eric Benevich 回答 HD适应症对Ingrezza销售的贡献相对较小,主要是因为这是一个罕见病适应症,患者群体较小。过去Xenazine在该市场渗透率较低,主要是由于其复杂的剂量滴定和潜在的不良反应担忧,以及一定的自付费用,而Ingrezza相比具有更简单的给药方案、良好的耐受性以及较低的自付费用。 [63][64][65] 问题3 Brian Skorney 提问 公司在2024年为crinecerfont准备工作的开支约为5000万美元,请问这是否为全部的启动成本,以及公司对CAH市场的渗透节奏有何预期? [70][71][73][74] Eric Benevich 回答 2024年5000万美元的投入主要用于教育培训等前期准备工作,并非crinecerfont全部的启动成本。对于CAH市场的渗透,公司计划在2025年正式上市前,先通过医疗团队和销售团队开展广泛的疾病教育,提高CAH患者群体和医生对新治疗方案的认知,为顺利推广奠定基础。 [73][74]