财务数据和关键指标变化 - INGREZZA净销售额在第三季度达到约4.86亿美元，同比增长29%，前三季度累计约13.4亿美元，公司将全年指引范围提高至18.2 - 18.4亿美元 [83][101] - 第三季度非GAAP摊薄每股收益为1.54美元，季度末现金超过15亿美元 [83] 各条业务线数据和关键指标变化 INGREZZA业务 - 推出六年来，TD诊断率从个位数提升至约35%，但约三分之二患者仍未确诊，确诊患者中约一半未接受VMAT2抑制剂治疗 [85][114] - 长期护理（LTC）业务自2022年春季推出销售团队，目前增长良好，约10% - 15%的TD患者居住在LTC设施中 [154][202] - 8月获FDA批准用于治疗亨廷顿舞蹈病相关舞蹈症，早期反馈积极，但对本季度影响较小，预计可治疗患者约2 - 2.5万人，目前约20%接受VMAT2抑制剂治疗 [86][125] 研发业务 - 领先资产NBI - 568在精神分裂症II期研究中入组良好，NBI - 570的临床试验申请获接受，正在进行I期研究 [109] - 预计未来几周公布NBI - 352局灶性发作癫痫和NBI - 846重度抑郁症快感缺失的 topline 数据 [91] - crinecerfont在成人和儿科先天性肾上腺增生症（CAH）的III期研究取得出色的 topline 数据 [108] 各个市场数据和关键指标变化 - TD市场约有60万患者，目前诊断率约35%，治疗率有待提高 [85] - 亨廷顿舞蹈病相关舞蹈症市场可治疗患者约2 - 2.5万人，目前治疗率约20% [125] - CAH市场，美国和欧洲各约有2 - 3万经典CAH患者，当前标准治疗不理想 [231] 公司战略和发展方向和行业竞争 公司战略 - 优先投资INGREZZA，扩大市场覆盖，推进研发管线 [83] - 计划明年提交crinecerfont的新药申请，为潜在的AdCom和产品上市做准备 [127] - 专注于两个关键适应症，即精神分裂症的辅助治疗和运动障碍性脑瘫 [18] 发展方向 - 从研究角度进行自我投资，向多种治疗方式转型，专注于神经科学、神经精神病学、神经内分泌学和神经免疫学领域 [2] 行业竞争 - 在TD市场，INGREZZA是最常用的VMAT2抑制剂，具有高选择性、快速持久疗效、良好耐受性等优势 [86] - 在CAH市场，crinecerfont有望建立新的标准治疗，改变治疗模式 [34][87] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 本季度取得显著进展，包括CAH的临床成果、亨廷顿舞蹈病的监管批准和INGREZZA的销售成功 [82] - 对INGREZZA的持续增长有信心，认为其仍有很长的增长空间，同时研发团队专注于保持在运动障碍和TD领域的领先地位 [103][163] - 认为crinecerfont如果获批，有潜力成为改变治疗模式的选择，为CAH患者带来价值 [105][130] 其他重要信息 - 公司将于12月5日举办分析师日，议程包括研发战略、临床前和临床管线更新，以及关于CAH的小组讨论 [102][66] - INGREZZA的撒剂配方新药申请上月获FDA接受，可为吞咽困难或不愿吞服胶囊的患者提供替代选择 [133] 总结问答环节所有的提问和回答 问题: INGREZZA在长期护理设施业务的动态及对收入的贡献 - 该业务自2022年春季推出销售团队，目前增长良好，是Q3表现出色的原因之一，对收入有重要贡献且持续增长 [9][154] 问题: SG&A杠杆率及R&D支出水平 - 预计明年SG&A有一定杠杆率，具体细节将在2月财报电话会议提供；R&D支出预计维持在约30%，取决于优质资产情况，12月初研发日将提供更多投资洞察 [23][24][222] 问题: INGREZZA治疗持续时间及抗精神病药物使用增长预期 - 未提及治疗持续时间变化情况；未对未来抗精神病药物使用增长预期发表评论 [30] 问题: CRF1受体拮抗剂与ACTH拮抗剂联合使用的可能性 - 该组合尚未进行研究，需研究后才能对联合治疗的临床意义发表评论 [33][56] 问题: NBI - 770和MDD的作用机制披露时间及选择性M1在精神疾病中的潜在效用 - NBI - 770完成I期研究，即将进入II期，届时考虑是否披露作用机制；对推出M1优先激动剂前景感到兴奋，其适应症范围可能较广，但该范式尚未完全验证 [35][59][233] 问题: R&D日的时间安排及与即将公布数据的信心关系 - R&D日为12月5日，议程包括研发战略和CAH讨论，不公布研究数据或提供长期财务指引，与数据信心无关 [44][66][67] 问题: FOS研究中“稳健”疗效的定义 - 安慰剂组15%、活性治疗组30%的疗效是近期试验读数中较高水平，可作为合理标准 [53][226] 问题: 长期运营利润率展望及是否提供正式长期展望 - 公司未提供指引，但处于改善运营收入的轨道上 [40] 问题: TD市场未确诊患者比例及新确诊患者治疗比例预期 - 目前约三分之二TD患者未确诊，预计随着利用更新的APA指南，患者接受VMAT2抑制剂治疗的情况将改善 [74][75] 问题: 本季度INGREZZA销售增长的驱动因素 - 得益于扩大的销售团队、DTC活动表现良好，以及TD市场多数患者未确诊和未治疗带来的增长机会；HD Chorea推出对本季度影响较小 [93][136] 问题: TD诊断率的提升空间和增长速度 - 未给出诊断率最终目标，但目前远未达到峰值，诊断率和INGREZZA使用率仍有提升空间 [137][138][139] 问题: 本季度是否有一次性收益及对焦点项目的期待和推进标准 - 本季度无重大库存相关一次性收益，业务增长良好；对焦点项目NBI - 352局灶性发作癫痫数据发布感到兴奋，将关注癫痫发作频率降低情况，在竞争环境中需设定高标准 [141][142][143] 问题: 摩根大通医疗保健会议上的销售信息披露计划 - 与去年类似，不在会议上提供INGREZZA第四季度销售更新，将在2月财报电话会议提供完整财务信息，包括第四季度表现和2024年预期 [159][190] 问题: 选择精神分裂症辅助治疗适应症的原因 - 基于INGREZZA在精神分裂症患者中的安全性和耐受性、临床前数据显示的潜在协同疗效，以及市场反馈 [162] 问题: 快感缺失资产的临床标准和差异化优势 - 该II期概念验证研究关注药物对快感缺失量表和抑郁量表的影响；该药物是孤儿GPCR和GPR139分子，靶点生物学信息带来信心，但该领域研究成功较少 [164][165][196] 问题: crinecerfont在成人和儿科患者中的销售机会及反应持续时间建模 - 将致力于覆盖成人和儿科患者，有开放标签数据支持药物慢性使用的安全性 [180][181][182] 问题: CAH数据分享的合适医学会议及发布时间 - 预计明年4月左右的内分泌相关会议及美国和欧洲的儿科会议是分享数据的目标会议，将尽快整理数据用于发表和展示，同时准备明年的NDA提交 [157][186][187] 问题: INGREZZA的生命周期管理计划及是否追求更多新适应症 - 目前专注于运动障碍性脑瘫和精神分裂症辅助治疗两个适应症，认为这两个适应症成功可能性较高；对专利地位有信心，有效期至2030年代中期 [191][192][193] 问题: NBI - 570 M1 / M4双激动剂在I期研究中的特点及与纯M4药物的差异 - 该药物成功进入临床，但暂无临床数据；M1和M4选择性旨在拓宽适应症范围，包括影响认知和与精神病相关的适应症 [200][223][170] 问题: 长期护理设施市场的潜在市场规模预期是否改变 - 未提及潜在市场规模预期是否改变 [225] 问题: INGREZZA治疗持续时间是否继续延长 - 未提及治疗持续时间是否继续延长 [228] 问题: crinecerfont获批后CAH市场的发展情况 - 目前商业计划尚早，但对为CAH患者带来改变感到兴奋，预计美国和欧洲各有2 - 3万经典CAH患者，当前标准治疗不理想 [229][230][231] 问题: crinecerfont的报销前景及支付方考虑因素 - 与关键意见领袖、支付方和监管机构的讨论表明，减少长期类固醇使用对该患者群体有重要影响；目前讨论报销细节尚早 [213][235] 问题: NBI - 352研究除癫痫发作率降低和安全性数据外的重要观察方面及后续发展阶段 - 还将关注癫痫发作自由和达到50%发作减少的患者比例；若达到安慰剂15%、药物30%的疗效标准，有可能直接进入关键试验 [238]