市场情况 - 结直肠癌是第3常见癌症，预计2040年病例将增加60%达310万例，美国每年新增15.5万例，4期患者5年生存率为14%[5] 药物对比 - NUC - 3373抗癌活性比5 - FU高多达330倍，生成的FUDR - MP比5 - FU高20 - 83倍，dUMP高120倍，且不产生毒性代谢物FUTP[14][29] - NUC - 7738比3'-dA强185倍，能有效生成3'-dATP，其半衰期长达42小时[101][156] 临床试验 - 结直肠癌1b/2期研究分三部分进行，多种给药方案和剂量组合，部分已完成，部分正在进行[9][90] - 实体瘤1期研究中，N = 59患者的治疗相关不良事件显示，疲劳、恶心等常见不良事件多为1 - 2级[19] - 实体瘤1/2期研究中，NUC - 7738治疗黑色素瘤等多种癌症有稳定疾病和肿瘤缩小等疗效[166] 药物优势 - NUC - 3373分布容积大、半衰期长，细胞内FUDR - MP水平高且半衰期长，安全性良好[84] - NUC - 7738药代动力学呈剂量比例增加，无4 - 5级治疗相关不良事件，最大耐受剂量为1350 mg/m²[176][179] 公司情况 - 公司拥有868项已授权专利和269项待申请专利，涵盖多种类型和地域[169] - 公司现金可支撑到2025年，有多个重要数据读出和业务发展拐点[73]