公司概况 - 公司拥有领先候选药物OP - 1250，内部发现且无特许权使用费负担，现金状况为2.87亿美元，资金可支持运营至2024年[8] 市场需求 - 2021年美国约28.2万女性被诊断患有乳腺癌，占新癌症诊断的约30%，超4.36万女性死于转移性乳腺癌，ER + 乳腺癌内分泌疗法和靶向药物市场估计为200亿美元[17] OP - 1250特性 - 具有高口服生物利用度、长半衰期、低日内变异性的药代动力学特征，能完全拮抗雌激素受体，无需高剂量[11] - 在预处理患者群体中耐受性良好，无剂量限制性毒性，未达到最大耐受剂量[11] 临床数据 - 1期中期数据显示，在ESR1突变患者中有3例部分缓解，目标RP2D范围内总缓解率为17%（2/12），临床获益率为46%（6/13）[12] - 各剂量水平总缓解率为8%（2/24），临床获益率为29%（7/24）；RP2D范围（60 - 120mg）总缓解率为17%（2/12），临床获益率为46%（6/13）[47] 开发计划 - 2022年上半年选择RP2D，启动2期队列；下半年开展与CDK4/6和PI3Kα抑制剂的1b期研究；2023年启动关键研究[53][54][55][56] 非临床数据 - 能完全拮抗ER，在野生型和突变型ESR1模型中均有活性，与其他靶向药物联合有相加效应[25] - 在非临床脑转移研究中显示出强大活性，具有良好的药代动力学特征[25] 对比优势 - 与非CERANs相比，OP - 1250和CERANs能更完全地阻断雌激素驱动的乳腺癌增殖，更可靠地降解雌激素受体[85][91] - 在多个非临床乳腺癌异种移植模型中，OP - 1250的肿瘤缩小效果优于氟维司群[93]