财务数据和关键指标变化 - 2019财年第四季度净亏损700万美元，较去年同期减少50万美元 [27] - 净现金使用量降至510万美元，去年同期为570万美元，主要因总费用降低10% [27] - 截至3月底，现金及现金等价物余额为3650万美元，包括通过ATM发行610万股普通股获得的630万美元净收益 [28] - 预计2020财年净现金使用率在2000万 - 2200万美元之间，与2019财年的烧钱率一致 [29] - 第四季度总营收为70万美元，较去年同期下降38%，主要因肝脏组织研究服务的活跃合同减少 [32] 各条业务线数据和关键指标变化 - 研发费用为440万美元，同比增长11%，主要因NovoTissues开发项目的临床前工作导致实验室供应成本增加 [30] - 销售、一般和行政费用为330万美元，同比减少25%，主要因员工成本降低 [30] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司将关键临床开发里程碑推迟几个季度，预计2020年与FDA举行预IND会议，2021年提交IND并启动首次人体试验 [9][11] - 临床战略预计聚焦于在终末期肝病患者中启动一期试验，若试验结果良好，将探索NovoTissues在一种或多种先天性代谢错误疾病领域的益处，也可能研究产品作为移植桥梁的作用 [10] - 公司将继续与全球开展3D生物打印组织研究的组织合作，如与澳大利亚墨尔本默多克儿童研究所的Melissa Little教授合作，开发用于治疗终末期肾病的3D生物打印干细胞治疗组织 [23][24] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 生物打印组织工程是再生医学领域的前沿创新，公司面临的挑战在该领域很常见，公司有能力为未来的挑战做好组织平台的准备 [16] - 公司认为有足够资金满足运营和资本需求，直至2021年预计的IND提交 [29] - 未来12个月，公司将加强肝脏治疗组织项目的科学数据，首要目标是在2020年与FDA成功举行预IND会议 [34] 其他重要信息 - 公司正在完成2019财年的审计，预计在6月第一周提交10 - K和年度报告 [6] - 公司通过与国际医学进步研究所（IIAM）的合作接收和处理捐赠肝脏，其科学家团队在职业生涯中处理过超3000个肝脏 [21][22] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 近期啮齿动物模型测试中人类蛋白质产量下降的原因及解决办法，以及与制造工艺改进的关联 - 公司认为动物模型并非理想的转化模型，人类细胞衍生的补丁在啮齿动物肝脏中处于非自然环境。公司将关注制造过程的关键步骤，提高起始活力，以改善动物实验结果。同时，优化后的制造过程将为提交给FDA的CMC文件提供更丰富的数据 [38] 问题2: 选择终末期肝病患者进行首次试验的原因，以及对后续选择先天性代谢错误疾病的影响 - 首次试验是安全性试验，终末期肝病患者病因广泛，包括一些目标先天性代谢错误疾病，可让公司在一期试验中接触到这些患者。根据安全性试验结果和早期疗效迹象，公司可进一步探索特定疾病或继续在该关键患者领域开展工作，为移植提供桥梁 [41] 问题3: 6月第一周提交10 - K是否符合正常时间指南，准备审计财务报表是否有延迟或问题 - 这与公司过去的提交时间一致，与本月底预定的审计委员会会议时间相符，除了提前公布时间表变更信息外，其他财务申报将按正常时间表进行 [42][43] 问题4: 组织耐久性变化的原因，是新临床前环境移植工作还是更大样本量导致，以及目前样本中接近一个月和90天活力的出现频率 - 目前实验中组织耐久性比试点研究短，可能是统计结果更好、动物生物学变化或制造过程调整不当导致。公司目标是在动物模型中展示最长的持续时间，并以可重复和严谨的方式呈现，为此推迟预IND会议以加强数据库 [47] 问题5: 肾脏研究工作的进展、重新开展的动力，以及对成本的影响 - 公司与澳大利亚的Melissa Little长期合作，近期扩大了合作关系。目标是结合她的干细胞技术和公司的平台优势，开发适用于终末期肾病的解决方案。未来6 - 12个月，公司主要关注肝脏开发项目，肾脏的初步工作将由合作伙伴进行，不会占用公司大量资源 [49]