公司概况 - 公司拥有1.524亿美元现金、现金等价物和有价证券，7040万股流通股，癫痫业务板块和基因性癫痫项目[5] 市场情况 - 全球癫痫市场规模超80亿美元，患者约6500万，30 - 40%患者的癫痫发作无法用抗癫痫药物控制[11][12][13] - 美国有300万成年人和47万儿童患有癫痫，品牌抗癫痫药物市场预计到2025年每年增长约6%[15][16][17] 研发策略 - 采用哨兵策略，先针对罕见、难治性癫痫，再拓展到常见癫痫和中枢神经系统疾病；寻求差异化和互补机制的生物靶点；追求高效开发；采用可测量的终点；降低临床开发风险[26][27] 产品管线 - Soticlestat：授权给武田，用于治疗Dravet和Lennox - Gastaut综合征，交易潜在价值达8.56亿美元（含已支付的1.96亿美元），预计2024财年提交新药申请，在Dravet综合征中显著减少癫痫发作46%，在Lennox - Gastaut综合征中减少14.8%[30][33][36][37] - OV329：潜在抗癫痫药，预计2022年下半年提交新药申请并启动1期试验，6种临床前模型证实其抗癫痫活性，在MTLE模型中3mg/kg剂量使癫痫发作减少约70%，且无眼部副作用[60][61][64][72][74] - OV350：潜在一类KCC2直接激活剂，预计2024年提交新药申请，临床前模型显示可快速稳定在大脑中积累，恢复地西泮治疗“难治性”癫痫持续状态的疗效[75][84][87] 业务发展 - 利用soticlestat授权交易的资金和专业知识，进行有纪律和针对性的交易，目标是利用癫痫专业知识、补充和增强现有管线、确保关键药物递送技术[90] 团队情况 - 管理团队经验丰富，有25次以上产品上市经验，包括4款中枢神经系统畅销药；科学顾问和董事会成员在中枢神经系统和基因平台领域经验丰富[93][94][99]