公司愿景与管线 - 公司致力于在中枢神经系统罕见病领域打造独特企业，管线聚焦推进罕见病治疗[9],[10] 合作协议 - 与武田达成超8.56亿美元协议，已获1.96亿美元预付款，后续有最高达6.6亿美元的监管和商业里程碑付款，还有最高20%的全球索替司他销售分层两位数特许权使用费[12],[16],[19] 战略优先级 - 2021年战略重点是加速临床前资产，预计2022 - 2025年提交三份研究性新药申请（IND），并通过业务拓展增强管线和能力[24] 产品候选药物 - OV329是GABA氨基转移酶抑制剂，预计2022年上半年提交IND，在耐药性癫痫模型中显示活性[25],[33],[36] - OV882是短发夹RNA疗法，针对安吉尔曼综合征，体外已证实概念验证活性，正进行临床前验证，在神经元细胞模型中显示活性[40],[41],[52] - OV815是针对KIF1A的基因/分子疗法，处于适配体和基因沉默技术筛选阶段，有望应用于更广泛的驱动蛋白超家族相关疾病[55],[56],[59] 技术与资产 - 公司关注中枢神经系统治疗技术，有血脑屏障检测和递送系统等，寻求接近IND或更后期的可操作资产[60],[61] 财务状况 - 截至2021年3月31日，公司现金及现金等价物为2.33亿美元，2021年第二至四季度预计季度运营费用为800 - 1000万美元，截至2021年5月6日有6900万股流通股[63] 领导团队 - 公司领导团队在研发、业务拓展、IND提交、审批和产品上市等方面经验丰富[64]