公司概况 - 公司使命是为罕见神经系统疾病患者提供治疗方案[5] - 截至2020年6月30日现金为4130万美元，7月获安吉利尼1960万美元，8月27日注册直接发行获毛收入5000万美元[7] 产品管线 - 产品管线丰富，聚焦罕见神经系统疾病，多个临床数据预计在2020年下半年公布[9][11] OV101药物 - 针对安吉尔曼综合征和脆性X综合征，能特异性恢复强直性抑制[16][18] - 2期STARS试验在安吉尔曼综合征中达到安全和疗效终点，为3期研究奠定基础[47] - 3期NEPTUNE研究已完全入组，预计2020年Q4公布顶线数据[49] OV935药物 - 是胆固醇24 - 羟化酶（CH24H）的强效、高选择性一类抑制剂，可降低癫痫易感性[82] - 1b/2a期试验耐受性良好，癫痫发作频率中位数降低61% [86] - 2期ELEKTRA试验达到主要终点，在德拉韦特综合征中显著减少惊厥发作[112] 财务与合作 - 有流动资金支持临床和商业前活动，与哥伦比亚大学、康涅狄格大学开展合作[144]