公司概况 - 公司专注罕见神经疾病，现金及现金等价物截至2020年3月31日为5830万美元，有大量潜在市场和经验丰富的领导团队[5] 疾病覆盖与销售预期 - 公司项目覆盖美国约8万患者，如安吉尔曼综合征约2.4万、脆性X综合征约7万等，按示例定价年销售可达数亿美元[6] 临床数据预期 - 2020年多个产品有临床数据读出，如OV101的NEPTUNE顶线数据Q4 2020，OV935的ELEKTRA和ENDYMION数据Q3 2020等[7][9] OV101相关 - 针对安吉尔曼综合征，STARS研究显示QD给药有显著效果和良好安全性，NEPTUNE研究招募中，顶线数据Q4 2020，若结果积极将支持注册申报[12] - 针对脆性X综合征，ROCKET研究60%患者为CGI - I应答者，关键终点有显著变化，后续将与监管确定注册路径[37][42] OV935相关 - 针对罕见癫痫，在成人Phase 1b/2a研究中，中位癫痫频率降低61%，ENDYMION研究显示长期安全性和有效性良好，ELEKTRA研究已完成招募，预计Q3 2020出顶线结果[43][62][69] 财务亮点 - 截至2020年3月31日，现金、现金等价物和短期投资约5830万美元，截至2020年5月7日，约有5480万股普通股流通[71]