财务数据和关键指标变化 - 公司在第一季度创下了总收入6.49亿美元的新纪录,同比增长9%,按固定汇率计算增长13%,主要得益于VOXZOGO的持续强劲需求 [46] - VOXZOGO收入1.53亿美元,同比增长74% [47] - PALYNZIQ收入同比增长21%,KUVAN收入有所下降 [48] - NAGLAZYME和ALDURAZYME收入受全球订单模式的影响有所波动,但长期来看预计会持续增长 [48] - 非GAAP毛利率为23.8%,同比有所提升 [49] - 非GAAP净收入1.4亿美元,同比增长18%,非GAAP每股收益0.71美元 [50] 各条业务线数据和关键指标变化 - VOXZOGO在美国新增500多名患者,主要来自5岁以下儿童人群,同时5岁以上人群也在持续增长 [13] - VOXZOGO在全球范围内从出生开始使用,有助于快速渗透 [13] - 公司正在加快VOXZOGO在其他生长相关疾病如软骨发育不全、特发性矮小等的开发 [14][35][36][37][38][39][40] - ROCTAVIAN在美国、德国和意大利的定价和报销已经确立,但在患者治疗的最后一公里仍面临挑战 [17][18][19][20][21] - 公司将在9月的投资者日上公布ROCTAVIAN的评估标准和未来发展方向 [20][21] 各个市场数据和关键指标变化 - VOXZOGO在美国市场的增长最快,体现了该市场的巨大潜力 [143][144][145][146][147] - 公司正在加快VOXZOGO在全球范围内的渗透,包括扩大到0-5岁儿童人群 [13][143][144][145][146][147] - ROCTAVIAN在德国和意大利的定价和报销已经确立,但患者治疗的最后一公里仍面临挑战 [17][18][19] 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司完成了R&D资产组合的优先级评估,决定加速3个最有转型潜力的资产,并终止4个不符合新标准的项目 [10][11][22][27][28][33][34] - 公司将在9月的投资者日上分享新的企业愿景和战略,包括创新策略、资本配置和内外部组合创新策略 [22][25][51][58] - 公司正在加快VOXZOGO在其他生长相关疾病如软骨发育不全、特发性矮小等的开发,看好CNP在这些领域的潜力 [14][35][36][37][38][39][40][41] - 公司认为VOXZOGO在安全性和疗效方面的优势将使其能够很好地应对潜在竞争 [127][128][129] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司对VOXZOGO在各种生长相关疾病中的潜力感到非常兴奋,认为CNP可以在未来很多年造福更多患儿 [16][35][36][37][38][39][40][41] - 公司对ROCTAVIAN的临床数据和疗效表现持乐观态度,但商业化推广仍面临挑战,将在9月投资者日上公布评估结果 [17][18][19][20][21] - 公司认为内部创新和外部创新并举是实现长期持续增长的关键 [22][51][58][79][80] - 公司有信心通过成本优化和运营效率提升来大幅提升盈利能力 [23][58][88][89][90] 问答环节重要的提问和回答 问题1 Phil Nadeau 提问 关于ROCTAVIAN,公司需要看到什么样的情况才会继续投资或者考虑退出该项目? [61] Alexander Hardy 回答 公司将在9月的投资者日上公布ROCTAVIAN的评估标准和时间表。可能的结果包括:1)看到商业化推广开始有意义的增长;2)认为潜力较低,需要调整投资规模;3)从投资组合中剥离该资产。目前公司正专注于推动现有市场的患者渗透,并继续推进一些有潜力的生命周期管理项目。[62][63][64][65] 问题2 Geoff Meacham 提问 公司在近期有什么计划来优化VOXZOGO的现有配方? [69] Henry Fuchs 回答 公司正在多方面推进VOXZOGO的生命周期管理,包括开发长效制剂BMN 333,以及在软骨发育不全、特发性矮小等其他适应症开展临床开发。公司对CNP在这些疾病领域的潜力充满信心。[70][71] 问题3 Salveen Richter 提问 公司在降低研发费用和优化中后期管线方面有什么具体策略? [72][73] Brian Mueller和Henry Fuchs回答 公司将通过3个方面来提升效率和降低成本:1)充分发挥现有研发和商业化能力的杠杆作用;2)进一步优化和精简业务;3)聚焦最有价值的研发资产。这些措施将有助于大幅提升公司的盈利能力。公司还将在9月的投资者日上分享更多细节。[74][75][76][77][78][79]