财务数据和关键指标变化 - 2023年研发费用为4860万美元，较上一年增加3%（140万美元），主要因增加人员投入以支持公司发展活动 [48] - 2023年SG&A成本为4040万美元，较上一年减少16%（760万美元），主要因法律和保险成本降低 [26] - 2023年现金消耗约为6850万美元，平均每月约570万美元，随着商业化和制造能力建设支出会增加，但公司会在其他领域减少支出 [61] 各条业务线数据和关键指标变化 PRGN - 2012 - 单臂1期关键试验中，患者安全性良好，主要为1级、2级不良反应，如注射部位皮疹或发热，1 - 2天内可缓解 [21] - 12个月随访后，50%患者无需手术（完全缓解者），总体患者手术数量减少，缓解率达83% [8] - 美国约有15000 - 20000名患者，美国以外超过125000名患者 [20] PRGN - 2009 - 在治疗HPV相关癌症患者（4期）时，客观缓解率为30%，部分缓解和完全缓解情况持久，部分患者缓解时间超一年 [24] UltraCAR - T细胞疗法 - 已治疗超70名患者，制造便捷，可在医院过夜完成，无需集中制造的成本，且设计带有安全开关 [60] 各个市场数据和关键指标变化 无 公司战略和发展方向和行业竞争 - 2024年将呈现PRGN2012的关键2期数据，并计划在下半年提交生物制品许可申请（BLA），预计2025年推出PRGN - 2012 [3][9][25] - 推进UltraCAR资产，期待今年晚些时候UltraCAR平台的读出结果 [17] - 开展PRGN - 2012在宫颈癌方面的研究，去年获FDA的2期研究IND批准，目前正在招募患者 [10] - 开展PRGN - 2009在头颈癌方面的2期研究，去年启动，目前正在招募患者 [45] - 公司AdenoVerse平台与其他病毒平台不同，基于大猩猩腺病毒载体库构建，载体容量高、人体预免疫少可多次给药，有专门制造工艺可实现高滴度 [4] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 2024年对Precigen来说是变革性的一年，公司有望从临床阶段过渡到商业阶段，为无替代疗法的患者群体提供健康解决方案并推动股东价值 [71] - 公司对加强资产负债表有信心，随着PRGN - 2012计划推出，将评估各种机会 [13][69] 其他重要信息 - 公司完成了美国和全球RRP及PRGN - 2012的商业市场评估，认为产品整体接受速度会较快，因大部分患者由少数喉科医生管理 [40] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 假设获得加速批准，PRGN - 2012的验证性研究设计如何 - 1期和2期研究设计相同，FDA允许将单臂1期和单臂2期数据合并作为关键数据，验证性试验将基于此前设计，BLA提交后将同时启动，共涉及35名患者数据 [29][30] 问题2: 呈现PRGN - 2012的2期数据的形式和地点是否确定，商业准备方面制造能力和产能如何 - 公司正在考虑各种选项，会临近时给出更多指导；商业设施建设按计划进行，推出时产能可满足患者需求，届时将生产数千剂药物 [33][52] 问题3: PRGN - 2012商业化方面销售策略如何，是否针对特定治疗中心 - 公司完成了市场研究，RRP患者主要由少数专业医生（主要是喉科医生）管理，公司将创建、招聘和培训专注于主要大都市地区的专业销售团队，获批后可有效提高产品知名度、推出和推广产品 [35][54] 问题4: PRGN - 2012的2期试验与1期试验在设计、患者群体和试验实施方面有何差异 - 验证性试验设计与单臂1期和2期相同，FDA建议考虑增加一个重复给药组，但非验证性试验必需，目的是让未完全缓解但手术数量减少的患者可能达到完全缓解 [50] 问题5: 决定增加重复给药组是否需要等待数据或反馈 - 不需要，该组设计由公司决定，非FDA对验证性试验的要求，验证性试验已获FDA同意并在进行中，BLA提交后将推进 [53] 问题6: UltraCAR - T的3007剂量递增研究中会看到哪些剂量范围数据，何时能进入2期 - 需根据研究数据与监管机构讨论，类似目前的AML项目，该患者群体无其他选择，其他CAR - T和TCR甚至现货型产品都未能进入该领域 [55] 问题7: 根据市场研究，若PRGN - 2012今天获批，RRP平台的初始采用轨迹如何，是有大量积压需求还是缓慢增长式推出 - 公司认为整体接受速度会较快，因大部分患者由少数喉科医生管理，随着产品可用性的宣传和认知度提高，预计在3 - 4年内达到峰值，之后有一定程度的再治疗，整体销售会随时间增长 [40] 问题8: 如何预测销售相关费用，预计现金跑道如何，UltraCAR - T的合作情况最新进展如何 - 历史上2023年现金消耗约6850万美元，平均每月约570万美元，商业化和制造能力建设支出会增加，但公司会在其他领域减少支出；公司正在评估各种补充资产负债表的策略；UltraCAR - T平台有优势，已治疗超70名患者，制造便捷且设计有安全开关，公司会更新合作活动进展 [60][61][68]