财务数据和关键指标变化 - 公司一季度回购了面值2950万美元的可转换债券，截至3月31日，剩余可转换债券余额为1380万美元，将于今年7月1日或之前到期支付，公司已提前赎回了原2亿美元可转换债券中的1.862亿美元，为公司节省了近700万美元 [43] - 公司一季度总务和行政（G&A）费用较去年同期下降了15%，预计今年剩余季度的G&A支出与一季度相近 [19][44] - 公司本季度运营活动净现金使用量为1840万美元，去年同期为1880万美元，现金消耗因G&A和利息成本降低而受到积极影响，尽管研发支出增加，但本季度现金消耗仍低于2022年第一季度 [45] 各条业务线数据和关键指标变化 AdenoVerse平台 - PRGN - 2012针对复发性呼吸道乳头瘤病，在严重患者群体中，12个月随访后有50%的完全缓解率，患者无需手术，且安全性良好，仅出现1 - 2级类似流感症状，目前已完成2期试验患者招募，正在进行12个月随访 [5] - PRGN - 2009用于HPV相关癌症，目前正在进行2期研究，单药治疗已完成，与KEYTRUDA的联合治疗将于未来几个月开始，年底将报告中期数据，该药物针对HPV 16和18，有望为晚期和早期疾病患者提供治疗方案 [12][36] UltraCAR - T平台 - PRGN - 3006针对急性髓系白血病（AML）患者，在ASH会议上报告了良好的安全性和初步数据，约30%的客观缓解率，且该疗法能在患者体内扩增和持续存在 [13] - PRGN - 3005针对卵巢癌，已完成所有剂量给药，数据将于ASCO会议公布，已进入1b期扩展阶段，数据将于2024年公布，还将增加一个分割给药的扩展队列 [14][39] - PRGN - 3007是下一代CAR - T疗法，不仅表达感兴趣的CAR，还具有膜结合IL - 15、杀伤开关和调节检查点抑制剂的内在机制，目前处于1期试验，预计年底给出剂量相关初步数据，完整数据将于2024年公布 [15][26] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司专注于满足未满足医疗需求的适应症，开发差异化、具有成本效益的疗法，执行高效的研发模式和财政纪律，目标是为股东创造长期价值，推进和扩展产品线 [3][33][34] - 公司通过优化G&A费用、提前赎回债务、进行股权融资等方式加强财务基础，为产品研发提供资金支持，预计资金可支持到2024年底 [19][21] - 公司认为在CAR - T和基因治疗领域，其平台具有独特优势，如AdenoVerse平台可引入大负载容量、实现完全重新给药，UltraCAR - T平台可在一夜之间修饰患者自体T细胞并重新给药，有望改变治疗模式，降低成本，提高市场竞争力 [10][37][38] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 管理层对公司各产品线进展感到兴奋，认为在与FDA的沟通中取得了积极进展，特别是在罕见病药物审批方面，FDA的新指南和关注为公司产品获批提供了有利环境 [11][57][71] - 公司预计未来将继续推进各产品线的临床试验，按计划公布数据，有望为患者提供创新治疗方案，实现业务增长和商业成功 [23][26][36] 其他重要信息 - 公司重新获得了CD19、BCMA、IL - 12等靶点的权利，认为这些是经过验证的有效靶点，结合公司平台优势，有望成为同类最佳产品，计划在年底前使CD19进入1期试验 [40][41][63] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 能提供PRGN - 2009在ASCO会议上要展示数据的更多细节吗？以及PRGN - 3007中ROR1在实体瘤中的机制原理是什么？ - 回答: PRGN - 2009将在ASCO会议上全面展示1期和扩展队列的数据，包括安全性、作用机制和疗效等方面，还将展示客观缓解率以及在联合治疗和对检查点抑制剂耐药患者中的反应，同时会探讨反应的持久性；PRGN - 3007中ROR1在实体瘤中有表达，该试验涵盖多种血液学和实体瘤患者，公司设计的UltraCAR - T可直接抑制检查点抑制剂，避免全身毒性和高额费用 [23][48][49] 问题2: PRGN - 2012是否计划在几个月后展示更多结果？能预期有多少患者参与此次更新以及是否会提前展示部分数据？ - 回答: 公司已完成PRGN - 2012的2期试验患者招募，正在进行12个月随访，目前与FDA的讨论主要围绕安全性和疗效数据，后续将在2期试验完成全部随访后展示数据，目前不会再展示额外数据 [28][30][56] 问题3: 基于目前PRGN - 2012的结果，对该疫苗定期加强接种的需求预期如何？ - 回答: 目前患者接受的是4次疫苗接种疗程，后续会有随访试验来研究加强接种问题，同时未来也会考虑针对儿科患者群体开展试验 [75] 问题4: PRGN - 3007计划今年展示一些中期数据，作为伞式试验，初始观察有什么重点关注的肿瘤类型吗？以及PRGN - 3005的分割给药具体是怎样的，有什么影响？ - 回答: PRGN - 3007目前处于1期试验，年底会给出剂量相关初步数据，完整数据将于2024年公布，试验涵盖多种血液学和实体瘤患者；PRGN - 3005的分割给药是基于ASCO会议将公布的数据，观察到不同给药途径（腹腔内和静脉注射）和是否进行淋巴细胞清除对UltraCAR - T扩增和持久性的影响，以及初步疗效数据，因此决定增加分割给药的扩展队列，这些患者均为卵巢癌1期患者 [26][48][69] 问题5: 能更新一下PRGN - 2012与FDA讨论的时间安排吗？并提醒一下正在追求的可能结果和策略是什么？ - 回答: 公司与FDA正在进行持续且富有成效的讨论，需尊重FDA的时间安排和讨论的保密性，目前讨论的内容包括关键试验的设计、终点指标以及快速获批途径等，公司关注的终点指标不仅是减少手术次数，还包括12个月内无需手术的完全缓解率 [71][74] 问题6: PRGN - 3005和PRGN - 3006的重复给药如何根据医生判断或患者需求进行？ - 回答: 重复给药或扩展阶段由医生决定，对于PRGN - 3006，患者病情严重且剩余时间有限，需求各异，医生根据患者疾病稳定性和需求做出决策，随着1b期数据的积累，后续可根据疾病阶段和进程进一步细化给药方案 [77][78] 问题7: 公司针对CD19和BCMA靶点的策略是什么？ - 回答: 公司认为CD19和BCMA是经过验证的有效靶点，但行业面临制造平台和成本的挑战，公司已展示其平台在多个靶点和患者群体中的能力，包括可扩展性和安全性，目标是成为同类最佳产品，通过优化平台和降低成本，为更多患者提供治疗选择 [63][64]