技术与产品研发 - 公司拥有专有的自递送RNAi平台(INTASYL™)，具有广泛的适用性，能够针对免疫效应细胞和肿瘤微环境[5] - INTASYL™技术能够在不需要基因修改的情况下，开发创新的癌症治疗方案，克服肿瘤免疫抑制[5] - INTASYL™在细胞转染和靶基因沉默方面的效率接近100%，并且具有高细胞活力[26] - PH-762作为公司的主要产品候选，正在进行晚期临床前开发，针对黑色素瘤等多种适应症[41] - PH-762的IC50值为0.34μM，显示出在T细胞中对PD-1 mRNA的有效下调[46] - PH-762在72小时内对PD-1蛋白的下调效果显著，IC50值为0.27μM[48] - PH-804在体外研究中显示出对TIGIT mRNA的强效、剂量依赖性和持久性沉默[62] - PH-804在NK细胞中实现了超过95%的TIGIT mRNA沉默[67] - PH-804的单次转染能够显著降低TIGIT mRNA水平，增强NK细胞的细胞毒性[67] - PH-804在小鼠模型中通过肿瘤内注射显示出抑制肿瘤生长的效果，肿瘤体积显著减少[74] - INTASYL™技术的细胞摄取效率比竞争对手高出700倍，显示出其优越性[30] - 该技术在细胞治疗（ACT）中的转染率达到100%[88] - 该技术在RNA干扰（RNAi）方面的细胞摄取和基因沉默优于竞争对手[88] - 该技术能够解决“难以药物化”的靶点[88] - 该技术在个性化医疗中具有广泛的适用性和成本效益[88] - 该技术在免疫应用中可用于自然杀伤细胞（NK细胞）和树突状细胞疫苗[88] - 该技术的临床相关性和广泛适用性得到了验证[88] - 该技术在当前ACT和其他免疫肿瘤治疗中的治疗潜力正在扩展[88] 财务状况与未来展望 - 截至2019年12月31日，公司现金约为690万美元，季度烧钱率为200万美元[83] - 公司预计在2020年第三季度现金耗尽[83] - 截至2019年12月31日，流通在外普通股约为3700万股，市值约为630万美元[83] - 公司预计在未来12个月内实现多个关键里程碑，推动管道的去风险和协同效应[5] - 公司正在与合作伙伴共同推进PH-762的临床研究，预计在2020年第一季度发布数据[86] - 预计到2026年，针对转移性黑色素瘤的市场规模将超过12亿美元[81] 市场验证与合作 - 公司在免疫肿瘤学领域的技术得到了领先公司和机构的验证，推动了短期和长期的价值[5] - INTASYL™能够在不需要交付载体或电穿孔的情况下，增强细胞的抗肿瘤能力[17] - 该技术在细胞治疗设置中对细胞活力的影响低或没有影响[88]