财务数据和关键指标变化 - 2023年第三季度（截至9月30日）销售商品收入为1020万美元，较2022年同期的880万美元增加140万美元（16%），主要源于对Chiesi销售额增加300万美元以及对巴西销售额增加60万美元，部分被对Pfizer销售额减少220万美元所抵消[13] - 2023年第三季度（截至9月30日）许可和研发服务收入为20万美元，较2022年同期的540万美元减少520万美元（96%）[14] - 2023年第三季度（截至9月30日）商品销售成本为490万美元，较2022年同期的710万美元减少220万美元（31%）[15] - 2023年第三季度（截至9月30日）研发费用约为370万美元，较2022年同期的740万美元减少370万美元（50%）[16] - 2023年第三季度（截至9月30日）销售、一般和管理费用为370万美元，较2022年同期的280万美元增加90万美元（32%）[17] - 2023年第三季度（截至9月30日）财务净收入为20万美元，2022年同期为净支出40万美元[18] - 2023年第三季度（截至9月30日）所得税约为10万美元[19] - 2023年9月30日现金、现金等价物和短期银行存款约为4100万美元[20] - 2023年第三季度（截至9月30日）净亏损约为190万美元（基本每股0.03美元，稀释每股0.04美元），2022年同期净亏损为360万美元（基本和稀释每股均为0.07美元）[21] 各条业务线数据和关键指标变化 - 在销售商品业务方面，对Chiesi销售额增加300万美元，对巴西销售额增加60万美元，对Pfizer销售额减少220万美元[13] - 在许可和研发服务业务方面，收入较2022年同期大幅减少，主要因为自2023年3月1日起，相关赞助转移至Chiesi，Chiesi开始管理所有开放标签扩展研究[14] 各个市场数据和关键指标变化 - 文档未提及，无相关内容 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司在Elfabrio和Elelyso两款药品获得批准后，将重点开发管线资产以满足患者未被满足的需求[8] - 公司的PRX - 115正在进行首次人体试验，预计2024年中期公布主要结果，PRX - 119处于临床前研究阶段，将根据研究结果决定是否进入下一阶段[9][10] - 公司欢迎新的董事会主席，前任董事会主席退休[11] - 公司认为自身拥有强大的资产负债表，足以维持当前运营，短期内无需资本注入[12] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司在以色列的局势下仍正常运营，设施未受干扰，产品供应预计也不会中断[6] - 公司对已取得的成绩感到自豪，拥有成熟的平台技术、两款获批的治疗药物、优秀的团队、强大的资产负债表以及为股东创造长期价值的战略愿景[23] 其他重要信息 - 公司在财报电话会议中提醒参会者注意前瞻性陈述的免责声明[4] 问答环节所有的提问和回答 问题：关于销售商品收入从第二季度的1500万美元下降到第三季度的1000万美元的潜在因素以及对第四季度收入的预期 - 回答：收入下降部分是由于对Pfizer和Chiesi销售额的减少，Chiesi目前处于库存积累阶段，其销售额不能反映市场渗透情况，关于第四季度收入，由于Chiesi和巴西Pfizer的订单动态变化，公司通常不提供收入指引[26][27][28] 问题：能否在高层次上讨论英国和瑞士的Fabry疾病市场机会，以及未来几个季度有望批准Elfabrio的国家 - 回答：Elfabrio已在欧洲大部分西方国家获批，英国和瑞士是重要市场，Chiesi已在日本启动研究以便后续注册该药物，关于英国Fabry市场的具体规模目前无法提供，未来Chiesi发布更多数据时可能会分享[29][30] 问题：关于PRX - 115正在进行的1期研究中的排除标准，是否旨在针对无肾并发症的轻度或中度痛风 - 回答：该研究是1期单剂量研究，参与者为高尿酸血症志愿者，目的首先是检查安全性，然后看是否能将高尿酸血症降低到正常或可接受水平，并非针对轻度患者，而是针对重度痛风患者[31][32] 问题：对于PRX - 115的1期研究，在免疫原性数据和血尿酸水平方面有何预期 - 回答：首先希望看到安全性，然后从药代动力学/药效学角度分析其他测量结果，看是否有降低高尿酸血症和其他参数的迹象，以确定给药频率等[33][34] 问题：除成本外，费用结构中有多少是针对Elfabrio业务的 - 回答：除了每年生产所需的三到四个月（其产量足以供应全球一半患者）的制造成本外，目前没有对Elfabrio进行投资[39][40][41][42] 问题：鉴于有两款营收产品以及资产负债表上的可转换债券，如何看待资本结构的变化 - 回答：公司目前处于营收增长阶段，随着营收增加，情况会逐渐改变，目前公司是自给自足的，在可预见的未来不需要为运营筹集资金，随着时间推移资本结构会发生变化[43][44] 问题：能否帮助预测季度现金消耗情况 - 回答：由于公司处于营收增长阶段，Chiesi正在逐步渗透市场，目前情况波动较大，此时分享短期预测是不负责任的，长期来看销售会逐步增长[45][46] 问题：假设PRX - 115在明年年中达到或超过预期结果，下一步计划是什么 - 回答：打算在当前单剂量研究之后进行多剂量研究（即2期研究），然后继续推进[47][48] 问题：PRX - 119项目的下一步计划是什么 - 回答：将收集不同临床前研究和其他数据的信息，然后进行项目决策会议，如果决定推进，将进入1期毒理学研究[49][50]