临床试验与研发进展 - 公司已清除4个IND（临床试验申请）[13] - 目前有3个临床阶段项目和3个前临床资产[13] - PRT543的临床试验已招募61名患者，其中42名为晚期实体瘤患者，11名为骨髓增生异常综合症（MF）患者[41] - PRT543在35mg剂量下，患者的CA-125水平从37.8 U/mL降至2.6 U/mL，显示出完全缓解（CR）[45] - PRT543的安全性分析显示，药物相关的不良事件主要为1-2级，最常见的3-4级不良事件为贫血和血小板减少症[41] - PRT811和PRT1419的知识产权覆盖至少到2039年，PRT543的知识产权覆盖到2038年下半年[20] - PRT543的剂量依赖性药代动力学结果显示，35mg剂量的C max为1792 nM，T 1/2为10.7小时[37] - PRT2527（CDK9）计划于2021年提交IND申请[21] - PRT-SCA2（SMARCA2）计划于2022年提交IND申请[21] - PRT811在大脑中的浓度为4.11 μmol/kg，脑/血浆比率为2.26[56] - PRT811的口服生物利用度高，至今未观察到剂量限制性毒性[57] - PRT1419在AML和高风险MDS患者中进行的临床试验中，观察到的唯一不良事件为1-2级[92] - PRT2527在体外显示出对CDK9的强效选择性，IC50为0.95 nM[97] - PRT2527在小鼠模型中显示出79%和96%的肿瘤体积回归[102] - PRT811的临床试验中，患者在接受200 mg剂量治疗后，肿瘤体积减少66%[70] - PRT1419与venetoclax联合使用时，显示出剂量依赖性活性[89] 财务状况 - 截至2021年3月31日，公司拥有4680万股投票和非投票普通股，完全稀释后为6100万股[120] - 截至2021年3月31日，公司现金及现金等价物为3.63亿美元，预计足以支持运营费用和资本支出到2023年[121] 市场机会与战略 - 公司致力于开发针对高未满足需求的癌症的精准肿瘤学药物[6] - 主要项目PRT543和PRT811（PRMT5）以及PRT1419（MCL1）针对临床验证机制，具有差异化产品特征[124] - 公司在多个肿瘤类型中拥有引人注目的市场机会，专注于高未满足需求的患者导向药物开发[124] - 公司拥有经验丰富的领导团队和深厚的员工基础，曾参与多个已批准的靶向药物[124]