业绩总结 - Sepofarsen在临床试验中显示出显著的疗效信号，与早期试验结果一致[8] - 在Sepofarsen治疗组中，61%的患者自报视力改善，而在对照组中仅有25%[18] - Sepofarsen的临床试验结果显示，治疗组的FST变化为-0.44，而对照组为-0.16[31] - Ultevursen在Stellar试验中，单次注射后在BCVA上平均获得9.3个字母的改善，72周时平均获得13个字母的改善[50] - Ultevursen的单次剂量在多项终点上显示出一致的反应，且在72周内持续有效[51] 用户数据 - Sepofarsen的目标是恢复视力并防止LCA10患者的视力丧失，预计每年仅需两次给药[11] - Sepofarsen在临床试验中显示出与安慰剂组相比，BCVA（最佳矫正视力）有显著改善[33] - Illuminate试验的后期分析中，Sepofarsen的有效性与早期临床数据一致，显示出临床活性[37] 未来展望 - 公司计划在2023年进行Ultevursen的单一2/3期Sirius试验，并进行潜在的中期/无效性分析[9] - 公司计划与监管机构讨论Illuminate数据，并在2023年第三季度或第四季度提供进一步更新[9] - IRD管线中的sepofarsen和ultevursen预计在第三季度或第四季度初根据监管会议的时间安排进行更新[75] 新产品和新技术研发 - 公司在RNA编辑技术Axiomer®方面拥有11个专利系列，处于行业领先地位[10] - Axiomer®平台在细胞模型中实现了超过60%的编辑效率，针对G到A突变的潜力巨大[55] - ProQR在Axiomer®平台上保持对超过1100个遗传眼病靶点的全球独占权[64] 资金状况 - 公司拥有强大的现金储备，预计资金可持续到2025年[10] - 2021年末现金储备为1.875亿欧元，预计资金可持续到2025年[79] - ProQR获得了750万美元的资金支持，用于USH2A介导的视网膜色素变性（RP）临床试验[41] 负面信息 - 公司预计将减少约30%的员工，预计在第二季度生效[9] - 公司暂停对QR-1123、QR-504a和IRD研究的进一步投资[9] 合作与战略 - 与Lilly的合作伙伴关系继续推进，潜在的额外合作机会，基于行业领先的知识产权和强大的开发能力[74] - Axiomer® RNA编辑平台技术与Lilly的合作于2021年9月宣布，涉及最多5个肝脏和神经系统靶点，价值5000万美元[79] - Ultevursen的临床开发将根据Sepofarsen的学习进行优化，减少投资风险[51]