业绩总结 - Sepofarsen在LCA10患者的Phase 1/2试验中，11名患者的最佳矫正视力（BCVA）在12个月时的平均变化为-0.55，具有统计学意义（p<0.05）[18] - 160µg/80µg剂量组的患者在12个月时的BCVA变化为-0.93，显示出持续的改善[28] - 320µg/160µg剂量组的患者在12个月时的BCVA变化为-0.11，改善幅度较小[28] - 所有接受治疗的患者（7/7）在维持剂量后至少维持了6个月的视力改善[44] - 目标人群的表现优于被排除人群，显示出强劲的、持久的反应[47] - 12个月的数据验证了Phase 2/3的关键假设，显示出强劲和持久的反应[62] 用户数据 - 试验中共进行了超过4000个治疗日，12名患者中11名入组，6名接受160µg/80µg治疗，5名接受320µg/160µg治疗[15][16] - 试验的移动能力课程综合评分在治疗组中为2.5，与对照组的1.75相比，显示出改善趋势[18] 新产品和新技术研发 - Phase 1/2试验的主要和关键次要结果显示，治疗组在全视场刺激（FST）红色和蓝色的平均变化分别为-0.92和-0.79[18] - 试验的机制证明概念和临床证明概念均为积极结果，表明治疗具有潜在的临床效益[24] - 目标注册剂量为160µg/80µg的组别，治疗眼的BCVA（LogMAR）改善为-0.93，显著优于基线（P<0.01）[60] - 在治疗眼中，FST红光和蓝光的改善分别为-0.66和-0.63[61] 安全性和耐受性 - 在160µg/80µg剂量组中，50%的患者出现了白内障，且通过手术可管理[22] - 320µg/160µg剂量组中，观察到亚临床视网膜发现，且与剂量相关[22] - 试验的安全性和耐受性目标均已实现，FDA和EMA已确认目标剂量用于关键试验[24] - 6名患者中，所有接受白内障手术的患者均恢复至术前BCVA[62] 未来展望 - 预计Phase 2/3 Illuminate关键试验将在2021年上半年交付数据[76] - QR-421a针对Usher综合症的12名患者中期数据预计在2020年第一季度交付[76] - 6个月的给药频率被认为是可行的[47]