业绩总结 - Birtamimab在Mayo Stage IV AL淀粉样变病患者中的生存率为74%，而安慰剂组为49%[9] - Mayo Stage IV AL淀粉样变病患者的中位生存期为5.8个月[26] - Birtamimab在9个月时的健康相关生活质量和功能性终点有显著改善（P<0.05）[9] - Birtamimab在FDA的特殊协议评估下进行的III期试验，预计2024年将公布顶线结果[139] - Mayo Stage IV患者的全因死亡率相对风险降低超过50%[185] 用户数据 - 预计全球有60,000至120,000名患者患有Mayo Stage IV AL淀粉样变病[26] - 75%的美国和欧盟Mayo Stage IV患者主要在约500个淀粉样变病中心接受治疗[19] - AL淀粉样变性在主要市场的诊断患病率约为13,000至30,500例[163] 新产品和新技术研发 - NNC6019（前称PRX004）在ATTR淀粉样变病的临床前结果显示对神经病和心脏功能有积极影响[13] - PRX012的结合效能比aducanumab高出约10倍，显示出其在阿尔茨海默病治疗中的潜力[61] - PRX012的设计旨在实现低免疫原性和高生物利用度，支持患者的便捷使用[84] - PRX005作为一种差异化的tau抗体，已在阿尔茨海默病模型中显示出优于非MTBR tau抗体的效果[75] - PRX012的临床试验预计在2023年提交IND申请，显示出公司在研发进程中的积极推进[53] 市场扩张和并购 - NNC6019的全球合作伙伴Roche将为该项目提供6000万美元的预付款[21] - Prothena预计将从NNC6019项目中获得高达12.3亿美元的总对价[35] - 公司在阿尔茨海默病的基础研究中取得了多项开创性发现，推动了治疗方法的变革[48] 未来展望 - 预计到2050年，阿尔茨海默病及其他痴呆症的年度医疗费用将达到1万亿美元[26] - Novo Nordisk对ATTR心肌病的2期研究预计将在2024年公布顶线数据[149] - Prasinezumab在帕金森病的2b期PADOVA研究结果预计在2024年发布[154] - Birtamimab的确认性3期AFFIRM-AL顶线数据预计在2024年发布[154] - 预计2023年年底将提交PRX123的IND申请，该疫苗候选针对阿尔茨海默病的双重Aβ/tau机制显示出潜在的最佳疗效[122] 负面信息 - Mayo Stage IV患者的中位生存期少于6个月，且75%的患者死于心力衰竭或心律失常[133] - DARA-CyBorD组的严重不良事件发生率为43%，而CyBorD组为36%[182] - 在前6个月中，DARA-CyBorD组观察到25例死亡，而CyBorD组为20例[182]